维昇药业
生长激素缺乏症
氟苯丙胺口服液Fintepla
AXS-05
右美沙芬
Axsome
生长激素
TransCon hGH
Sarepta
DMD
外显子跳跃
杜氏肌营养不良
Ascendis
安非他酮
激越
nab-sirolimus
Abraxane
rapamycin
白蛋白结合型
雷帕霉素
西罗莫司
Aadi Bioscience
芬氟拉明
Dravet综合征
阿尔茨海默氏症
Fintepla
Zogenix
癫痫
casimersen
45号外显子
肿瘤免疫疗法
尿路上皮癌
膀胱癌
辉瑞
HER2阳性
默克
PD-L1
Bavencio
Ultragenyx
LC-FAOD
UX007
七碳脂肪酸甘油三酯
长链脂肪酸氧化代谢病
Herceptin
Perjeta
微卫星不稳定
帕博利珠单抗
结直肠癌
错配修复缺陷
默沙东
可瑞达
MSI-H
乳腺癌
Phesgo
罗氏
dMMR
Keytruda
Dojolvi
罕见病20年重大成果!美国FDA批准Dojolvi:第一个治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的药物!
LC-FAOD是一种罕见的遗传病,患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量,Dojolvi是一种高度纯化的、合成的七碳脂肪酸甘油三酯。
膀胱癌重磅消息!默克/辉瑞Bavencio一线维持治疗适应症获美国FDA批准,显著延长生存期!
Bavencio是第一个在III期试验中一线治疗UC显著延长总生存期(OS)的免疫疗法。
HER2+乳腺癌重大创新!罗氏Perjeta+赫赛汀固定剂量皮下制剂Phesgo获美国FDA批准,给药仅5-8分钟
这是罗氏第一次将2种单抗结合起来,可通过单次皮下注射给药,大幅缩短给药时间。
结直肠癌精准医疗!默沙东Keytruda获美国FDA批准单药一线治疗MSI-H/dMMR患者,将改变治疗模式
提交申请不到1个月获批,Keytruda有潜力改变一线治疗MSI-H结直肠癌患者的治疗模式。
杜氏肌营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。
儿童生长激素缺乏症新药!新型长效生长激素TransCon hGH在美国申请上市,中国处于III期临床!
目前,维昇药业正在中国开展III期临床试验,该药将成为首个未经修饰的长效人生长激素,每周一次使用。
FDA批准氟苯丙胺口服液Fintepla
6月27日,FDA批准了Zogenix的氟苯丙胺口服液Fintepla(原ZX008)用于2岁以上Dravet综合征。这个批准是根据两个双盲对照试验结果,Fintepla在标准疗法背景上比安慰剂减少50-60%每月痉挛次数,减少至少50%癫痫次数的比例也显着高于安慰剂。虽然在总共700多人的临床试验中并未发现这个剂量的Fintepla造成任何心脏
治疗阿尔茨海默(AD)激越!美国FDA授予AXS-05(右美沙芬/安非他酮调释剂)突破性药物资格!
目前,尚无治疗AD激越的药物,II/III期临床显示,AXS-05可快速、实质性、显著改善AD激越。
罕见儿童癫痫新药!美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液),治疗Dravet综合征!
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
开发白蛋白紫杉醇的大牛又要搞事情:白蛋白结合型雷帕霉素(nab-sirolimus)在美国申请上市!
申请治疗恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa),在携带TSC2突变的患者中,总缓解率高达89%!