开发白蛋白紫杉醇的大牛又要搞事情：白蛋白结合型雷帕霉素(nab-sirolimus)在美国申请上市!
来源：本站原创 2020-06-27 01:27
申请治疗恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)，在携带TSC2突变的患者中，总缓解率高达89%！
2020年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --Aadi Bioscience是一家临床阶段的生物制药公司，由Abraxane（注射用紫杉醇，白蛋白结合型）和白蛋白技术平台的发明者Neil Desai博士创建，目前正致力于开发nab-sirolimus（ABI-009，西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒注射用混悬液）用于mTOR激活驱动的疾病。
近日，该公司宣布，已启动向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交nab-sirolimus的新药申请（NDA），用于治疗晚期（转移性或局部晚期）恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa），这是一种由mTOR激活驱动的罕见肉瘤，目前尚无批准的治疗方法。该公司预计，将在2020年第四季度完成NDA提交。
血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）是软组织肉瘤的一个罕见亚型，起源细胞不明确，可发生在几乎任何身体部位（通常是子宫、腹膜后、肺、肾、肝、泌尿生殖系统和胃肠道），可有侵袭性的临床过程，包括远处转移和最终死亡。通常用于肉瘤的细胞毒性化疗对PEComa显示出非常小的治疗益处，目前还没有药物被批准用于这种疾病。
恶性PEComas常伴有TSC1和/或TSC2基因突变，导致mTORC1通路的激活。因此，mTORC1信号转导是治疗恶性PEComas的有效靶点。
西罗莫司（sirolimus）又被称为雷帕霉素（rapamycin），是一种常用的特异性mTOR抑制剂。nab-sirolimus是一种西罗莫司-人白蛋白结合型纳米颗粒，在临床前模型中表现出显著高于西罗莫司的肿瘤积聚、mTOR靶点抑制和疗效。在美国，nab-sirolimus已被授予了突破性药物资格（BTD）、快速通道资格（FTD）、孤儿药资格（ODD）。
在最近的ASCO会议上公布的AMPECT研究（NCT02494570）长期随访数据显示：接受nab-sirolimus治疗的31例RECIST可评估晚期PEComa患者，独立审查评估确认的总缓解率（ORR）为39%（95%CI：22%-58%），包括1例完全缓解（ CR）和11例部分缓解（PR）。中位缓解持续时间尚未达到（范围：5.6-42.4个月以上），50%的应答者缓解持续时间≥25.8个月，大多数应答者仍在接受治疗。
转移性疾病患者中，ORR为46%（12/26，95%CI:27%-67%）。局部晚期、不能手术的患者中，有2/5（40%）在肿瘤缩小后能够接受手术，并且目前保持无病状态3年以上。中位无进展生存期（PFS）为8.9个月（95%CI:5.5-未达到），1年总生存率为89%。
在对携带TSC2突变的患者亚群开展的一项探索性分析中，独立审查的ORR为89%（95%CI:57%-99%）。nab-sirolimus的安全性在该人群中被认为是可接受的，其安全性与mTOR抑制剂的安全性一致。
Aadi首席执行官Neil Desai博士表示：“在获得BTD、FTD、ODD认定之后，nab-sirolimus的NDA提交是Aadi公司的一个重要里程碑，也是朝着通过既定的mTOR途径激活治疗高度未满足需求疾病的目标迈出的一步。我们很自豪地完成了AMPECT研究，这是针对晚期PEComa的第一个前瞻性临床试验，我们将继续迅速完成NDA提交，为患者带来这一潜在的新疗法。”（生物谷Bioon.com）
原文出处：Aadi Bioscience Initiates Rolling Submission of NDA to FDA for nab-sirolimus (ABI-009, FYARRO) for the Treatment of Advanced Malignant PEComa
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