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  • 罕见病药物研发者Ultragenyx进行总额8600万美元IPO

  • Ultragenyx获取一项治疗罕见病二期研究项目

    2013年9月10日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx医疗公司从日本Kyowa Hakko Kirin公司(KHK)获得了一项关于罕见骨科疾病的二期研究项目。公司将与Emil Kakkis公司联合开发这种用于治疗骨软化症的药物KRN23。KRN23是一种专门为治疗这种疾病而设计的抗体。目前处于二期研究中。同时,KHK公司也将保留一部分KRN23的所有权。

  • 协和发酵麒麟与Ultragenyx达成单抗药KRN23合作协议

    2013年9月5日讯 /生物谷BIOON/ --9月3日,日本协和发酵麒麟株式会社(KHK)与Ultragenyx制药达成合作和许可协议,开发和商业化一种重组全人源化单克隆IgG1抗体KRN23,用于治疗罕见的骨代谢紊乱疾病—X连锁低磷血症(XLH)。 目前,KHK即将完成在美国和加拿大开展的一项成人XLH I/II期临床试验,双方计划在2014年启动一项儿科XLH患者项目。

  • Ultragenyx生物公司获7500万美元支持其罕见病研究

    2012年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx生物公司成立仅两年便获得了7500万美元的投资,以支持其在罕见遗传病领域的研究。 Ultragenyx成立后在罕见病领域取得了一系列出色的成果,例如公司现有的UX001有希望成为遗传性包涵体肌病的替代疗法;UX003则是针对于7型粘多糖病(MPS 7),目前正进行临床阶段I/II研究。

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