Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格曼（天使人）综合症治疗

美国时间2019年8月14日， Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段，预计将于2020上半年向美国FDA提交研究性新药申请。

“虽然安格曼是一种破坏性的神经系统病症，却没有任何治疗选择。这里面存在着非常重要的医疗需求，”Ultragenyx首席执行官兼总裁Emil D. Kakkis博士说。 “针对这些安格曼患者的疾病机制，GTX-102是一种新型且有前途的潜在治疗方法。我们很高兴GeneTx基于我们在罕见疾病中快速创新发展的记录选择与我们合作。”

“GeneTx由安格曼综合征治疗基金会（FAST）成立，该基金会是安格曼社区最大的患者组织。来自患者的家人和朋友的捐款支撑了这种治疗策略（反义寡核苷酸疗法）的临床前研究，”GeneTx首席执行官Paula Evans表示： “Ultragenyx不仅在稀有疾病治疗的开发和商业化方面具有成熟的专业知识，而且确实将患者放在治疗过程的每一步中。GeneTx与其的合作是完美结合。”

根据协议条款，Ultragenyx将预先支付2000万美元，以获得收购GeneTx的独家选择权。在FDA接受GTX-102的IND后30天内，可以随时行使此选择权。 Ultragenyx可以通过支付2500万美元的权限延期费来延长期限。 Ultragenyx可以在计划的临床1/2期研究（可以延期）或从该研究获得结果后90天内，从患者第一次给药起30个月之前的任何时间运用此延长期权。

在使用独家选择权期间，GeneTx将提供监管和科学专业知识，并为所有开发活动提供资金，而Ultragenyx将提供员工支持，包括战略指导和临床专业知识。双方将合作提交研究性新药申请并管理安格曼综合征患者的临床1/2期研究。如果Ultragenyx收购GeneTx，Ultragenyx将负责所有开发和商业化活动。如果Ultragenyx决定行使其选择权，它将购买GeneTx以获得初始购买价格和contingent milestones和特许权使用费。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Ultragenyx Announces Partnership with GeneTx to Advance Treatment for Angelman Syndrome