首页 » 标签 :“DMD”(共找到约29条相关新闻)
  • 罗氏获DMD基因疗法授权

     今日,罗氏(Roche)和Sarepta Therapeutics公司共同宣布,双方达成许可授权协议,罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款(包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资)和潜在17亿美元的里程碑付款。根据Vantage的报道,这是迄

  • 杜氏肌营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准!

    2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Vyondys 53(golodirsen),用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃(exon 53 skipping)治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患

  • 首款DMD新生儿筛查测试获FDA批准上市

     今日,美国FDA宣布,批准PerkinElmer公司开发的GSP血清肌酸激酶试剂盒上市,用于杜兴氏肌营养不良症(DMD)新生儿患者的筛查。该产品是FDA批准的首款适用于新生儿DMD筛查的试剂盒。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤,炎症发作,影响肌肉

  • 首次!杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款!

    2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商,致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现,FDA已批准了Cumberland公司在7岁及

  • DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退

     日前,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是,Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定

  • DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退

     日前,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是,Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定

  • FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素

     日前,FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物pamerevlumab,在治疗非卧床(non-ambulatory)DMD患者的2期临床试验的中期结果。Pamrevlumab是一款靶向结缔组织生长因子(CTGF)的单克隆抗体。中期试验结果表明,pamrevlumab与患者历史数据相比,能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。DMD是一种罕见的失能性神经肌肉疾病,

  • 基因疗法治疗DMD 辉瑞首次公布人体试验早期数据

     29日,辉瑞(Pfizer)公司公布了旨在治疗杜兴氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的基因疗法PF-06939926,在1b期临床试验中获得的初步结果。试验结果显示,这一基因疗法能够提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平,并且改善肌肉功能性指标。DMD是一种严重遗传病,患者肌肉逐渐退化和无力,症状通常在儿童3-5岁时开始出现。患者在十几岁时

  • 罕见病新药!杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查,有效延缓呼吸功能下降

    2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理Puldysa(idebenone)的上市许可申请(MMA),该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会(CHMP)对该MAA的

  • 罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者

    2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩展Emflaza(deflazacort)的标签,纳入2-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿科患者。此次批准,使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病,导致进行性不可逆的肌肉退化,Emflaza于20