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  • 罕见病新药!PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良(DMD)II期临床成功

    2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的

  • 新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变

     小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会来自美国德克萨斯大学(UT)西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称,他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良(DMD)的3000种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中,Eric Olson博士及其同事们使用了单切myoediting技术,成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复

  • 小分子DMD 药物上市申请遭拒

    【药源解析】:今天 FDA 拒绝了 PTC Therapeutic 的小分子杜氏营养肌不良症(DMD)药物 ataluren(商品名 Translarna)的上市申请。FDA 要求 PTC 至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果,并提出一些 CMC 疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析,今年 9 月专家组以 10:1 拒绝支持 ataluren 上市申请,唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知

  • 研究人员发现治疗DMD两个新靶点

     在第一项研究中,罗格斯大学的研究人员发现,杜氏肌营养不良(DMD)动物模型的心脏和骨骼肌以及人类DMD患者腿部的股四头肌和心室的肌脂蛋白sarcolipin升高。在动物模型的研究中,通过基因敲掉这种蛋白,小鼠模型的中位寿命延长了368天,而通过单倍体基因改变(haploinsufficiency),小鼠的中位寿命延长了446天。Sarcolipin简称SLN。在DMD小鼠试验中,SLN

  • Catabasis公司口服DMD新药显示疗效

     近日,DMD药物开发再传喜讯。Catabasis制药公司宣布,其MoveDMD II期临床扩展试验的开放标签结果显示,口服小分子药edasalonexent能够减缓4-7岁DMD男孩的疾病进程。该公司计划在2018年上半年开始,进行CAT-1004治疗任意基因型的DMD儿童患者的第三期临床试验。作为小分子口服药,edasalonexent是水杨酸盐和二十二碳六烯酸(DHA)的结合物,能

  • CATB治疗杜氏肌萎缩症(DMD)药物获临床II期阳性疗效,计划开展临床III期试验

    2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日,CATB(Catabasis)报道,公司治疗杜氏肌萎缩症(DMD)药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD,是一项开放标签的临床II期扩展试验。MoveDMD试验中,患者接受了24周和36周edasalonexent治疗。在所有关键的肌肉功能评估中,口服100毫克/公斤/天edasalon

  • DMD新疗法进临床 直击线粒体缺陷

     去年FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物-针对外显子51跳跃的Exondys 51(eteplirsen),上市不久就销售佳绩高奏凯歌,新疗法也在不断跟进。最新的一个是来自生物制药公司,Mitobridge。近日,这个位于麻省剑桥市的公司宣布,PPARδ调节剂MA-0211进入一期临床,用于健康志愿者。MA-0211的全新之处,在于改善线粒体的功能和生成。过氧化物酶体增殖

  • 突破!使用 Cpf1 基因编辑纠正 DMD 基因突变

    这个研究成果是由德克萨斯大学的西南医学中心研究人员发表。该研究显示,使用来自 Prevotella 和 Francisella 1(Cpf1),这是一种通常使用的基因编辑 CRISPR 的相关蛋白 9(Cas9)的酶替代物,可以校正动物模型以及人

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

  • 罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

    Exondys 51专门适用于51号外显子跳跃的DMD患者。