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  • 突破!使用 Cpf1 基因编辑纠正 dmd 基因突变

    这个研究成果是由德克萨斯大学的西南医学中心研究人员发表。该研究显示,使用来自 Prevotella 和 Francisella 1(Cpf1),这是一种通常使用的基因编辑 CRISPR 的相关蛋白 9(Cas9)的酶替代物,可以校正动物模型以及人细胞中的疾病相关病变。这个研究发表在科学进步杂志(Science Advances)上,可能对杜氏肌营养不良的治疗有突破性意义。在文章中,德州大学西南团队使用来自 dmd 患者纤维细胞的诱导多能干细胞

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(dmd)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗dmd的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗dmd的药物。

  • 罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(dmd)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

    Exondys 51专门适用于51号外显子跳跃的dmd患者。

  • 说你行你就行:FDA批准首款杜氏营养肌不良症(dmd)药物Eteplirsen

    【新闻事件】:昨天FDA批准了首款dmd药物,SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen(商品名Exondys51),用于治疗dmd的一个亚型,即外显子51跳跃型(可从商品名看出),这类患者约占dmd的13%。Sarepta股票今天暴涨75%,反映这个决定与投资界预期值的巨大反差。虽然这是美国上市的第一个dmd药物,但这个审批决定不是建立在严格的科学数据之上,而是患者家属施压、FDA傲慢与偏见的产物。【药源解析】:DM

  • 患者持续施压 FDA对Sarepta dmd新药能否网开一面

    杜氏肌营养不良是美国医药产业界最重视的罕见疾病之一。然而,近年来美国FDA却迟迟未能批准新药的上市,导致该领域临床治疗方法的严重短缺。本周一,美国FDA专家委员会将对Sarepta公司的相关产品eteplirsen加速审批申请进行审批,将这一问题再度推上风口浪尖。

  • Human Molecular Genetics:达沙替尼(dasatinib)有望治疗dmd

    在最近的一项研究中,谢菲尔德大学(University of Sheffield)研究人员发现,一种通常用于治疗白血病的药物表现出延缓杜氏肌营养不良(dmd)病情发展的潜力。

  • Sarepta Therapeutics有望占据dmd患者的1/3市场

    2012年1月11日 讯 /生物谷BIOON/-- Sarepta Therapeutics去年发布了eteplirsen治疗杜氏肌营养不良症(dmd)患者的IIb临床试验数据,难以置信的是,这家纳斯达克公司股票暴涨了1400%。 关于eteplirsen,Sarepta今年正在计划开展验证性研究,2014年第一季度有望对它的投入。

  • Shire获得Acceleron治疗dmd的药物5亿的专利费

    Shire获得Acceleron制药的处于研究阶段的杜氏肌营养不良(duchenne muscular dystrophy)药物在北美以外的专利权,价值5亿左右。 该协议涵盖Acceleron的第IIB级激活受体分子,首选的候选药物是处于IIa试验阶段的治疗dmd 的ACE-031。dmd是一种罕见而致命的肌肉疾病,目前没有还无法治疗。

  • dmd:三七药代动力学研究

    中科院上海药物研究所药物代谢研究中心李川研究员课题组博士生刘厚甫等在《药物代谢与处置》(dmd, 2009, 37: 2290-2298)上发表了中药三七药代动力学研究成果,并被列为封面文章予以介绍。 如何表征多成分背景下机体对中药的暴露和中药多成分的结构-药代关系是进行中药药代研究需要解决的两个关键科学问题。

  • dmd时代已经到来

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