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  • 首次!杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款!

    2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商,致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现,FDA已批准了Cumberland公司在7岁及

  • DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退

     日前,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是,Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定

  • DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退

     日前,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是,Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定

  • FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素

     日前,FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物pamerevlumab,在治疗非卧床(non-ambulatory)DMD患者的2期临床试验的中期结果。Pamrevlumab是一款靶向结缔组织生长因子(CTGF)的单克隆抗体。中期试验结果表明,pamrevlumab与患者历史数据相比,能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。DMD是一种罕见的失能性神经肌肉疾病,

  • 基因疗法治疗DMD 辉瑞首次公布人体试验早期数据

     29日,辉瑞(Pfizer)公司公布了旨在治疗杜兴氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的基因疗法PF-06939926,在1b期临床试验中获得的初步结果。试验结果显示,这一基因疗法能够提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平,并且改善肌肉功能性指标。DMD是一种严重遗传病,患者肌肉逐渐退化和无力,症状通常在儿童3-5岁时开始出现。患者在十几岁时

  • 罕见病新药!杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查,有效延缓呼吸功能下降

    2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理Puldysa(idebenone)的上市许可申请(MMA),该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会(CHMP)对该MAA的

  • 罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者

    2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩展Emflaza(deflazacort)的标签,纳入2-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿科患者。此次批准,使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病,导致进行性不可逆的肌肉退化,Emflaza于20

  • 罕见病新药!蛋白质修复疗法Translarna获批,治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布,巴西国家卫生监督局(ANVISA)已根据罕见病程序批准Translarna(ataluren),用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)儿童患者。杜氏肌营养不良(DMD)主要影响男性,这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病,每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影

  • 杜氏肌营养不良(DMD)新药!首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司,总部设在旧金山,在中国的北京和上海均设有分支机构,该公司致力于运用其在缺氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面的前沿专业知识,发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma

  • Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

    位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布,其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin(以下简称AAVrh74),在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。通过免疫组化与免疫印迹检测,参与试验的四名患者均显示出了明显的微抗肌萎缩蛋白(micr