杜氏肌营养不良症(DMD)新药！首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！

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2022年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士Santhera制药公司近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了vamorolone治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的营销授权申请（MAA）。在美国，该公司预计将于2022年第四季度向美国食品和药物管理局（FDA）提交vamorolone治疗DMD的新药申请（NDA）。

vamorolone是一款首创的（first-in-class）、具有新型作用模式的“解离型”类固醇(dissociative steroidal) ，在美国和欧洲均被授予治疗DMD的孤儿药资格（ODD），并已获得美国FDA授予快速通道资格（FTD）和罕见儿科疾病资格（RPDD），以及获得英国药品和保健品管理局（MHRA）授予“潜力创新药（PIM）”称号。

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的遗传性X染色体连锁疾病，几乎只影响男性。DMD的特征是在出生时或出生后不久出现炎症反应，导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。DMD疾病进展的关键里程碑包括失去行走能力、失去自我喂食、开始辅助通气、发生心肌病。由于呼吸和/或心脏衰竭，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。

vamorolone由美国ReveraGen BioPharma公司开发。2020年9月2日，Santhera行使了其选择权，获得了vamorolone治疗DMD和所有其他适应症的全球权利。

vamorolone分子结构式（图片来源：medchemexpress.com）

vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。这种机制显示了将疗效与类固醇安全问题“分离”的潜力。因此，vamorolone有潜力成为现有皮质类固醇的一种有价值的替代品。目前，皮质类固醇是治疗DMD儿童和青少年患者的标准护理疗法。但由于大剂量皮质类固醇具有严重的系统性副作用，会降低患者的生活质量，因此该患者群体的医疗需求远未得到满足。

MAA提交的核心是来自关键2b期VISION-DMD研究的积极数据，该研究包括：（1）24周时间评估vamorolone（2和6 mg/kg/天）与泼尼松（0.75 mg/kg/日）和安慰剂的疗效和安全性，然后是（2）24周时间来评估疗效的维持情况，并收集更多的长期安全性和耐受性数据。此外，该MAA还包括来自3项开放标签研究的数据，在这3项研究中，vamorolone的剂量为2至6mg/kg/天，总治疗期长达30个月。

在关键VISION-DMD研究中，治疗第24周时：与安慰剂相比，vamorolone达到了主要终点——站立时间（TTSTAND）速度（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。该研究中，与安慰剂相比，vamorolone最常见的不良反应是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Santhera Submits Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency for Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy