首页 » 标签 :“杜氏肌营养不良”(共找到约36条相关新闻)
  • 罕见病新药!杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查,有效延缓呼吸功能下降

    2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理Puldysa(idebenone)的上市许可申请(MMA),该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会(CHMP)对该MAA的

  • 罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者

    2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩展Emflaza(deflazacort)的标签,纳入2-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿科患者。此次批准,使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病,导致进行性不可逆的肌肉退化,Emflaza于20

  • 罕见病新药!蛋白质修复疗法Translarna获批,治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布,巴西国家卫生监督局(ANVISA)已根据罕见病程序批准Translarna(ataluren),用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)儿童患者。杜氏肌营养不良(DMD)主要影响男性,这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病,每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影

  • 杜氏肌营养不良(DMD)新药!首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司,总部设在旧金山,在中国的北京和上海均设有分支机构,该公司致力于运用其在缺氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面的前沿专业知识,发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma

  • 积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角

     有一种致命的遗传疾病,其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁),在青春期(10-13岁)失去走动的能力,并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy,DMD),是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症,这种突变导致患者

  • Nat Med:CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良

    2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究,杜克大学的研究人员已经证明,使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全,稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症(DMD)遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年,Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP

  • 辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败 两项研究均终止

      制药巨头辉瑞近日宣布,将终止单抗药物domagrozumab(PF-06252616)治疗杜氏肌营养不良症(DMD)正在进行中的两项临床研究:一项II期安全和有效性研究(B5161002)和一项开放标签扩展研究(B5161004)。B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究,在121例6-15岁DMD男孩(不论其潜在基因突变情况如何)中开展,旨在评估每月

  • 罕见病新药!PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良(DMD)II期临床成功

    2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的

  • SCRR:“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷

    2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章,通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合,并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中,能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞",是由含有正常的dystrophin蛋白(肌肉结构性蛋白,而杜氏肌营养不良症患者

  • Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光

     小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示,ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。