首页 » 标签:“杜氏肌营养不良”(共找到约23条相关新闻)
  • Sci Adv:重磅!研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良

    德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

  • Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物

    杜氏肌营养不良症(DMD)是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出,Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法,整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。

  • 治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

    日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。

  • 罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

    Exondys 51专门适用于51号外显子跳跃的DMD患者。

  • 重磅!首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准

    今日,业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性(图片来源:Rare Disease Report  官网)DMD是一种比较罕见的X染色体隐性遗传疾病,特点是进行性肌肉退化和萎缩,它是肌营养不良的最常见的类型。由于编码抗肌萎缩蛋白基因(d

  • PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准

    近日,PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。

  • 吞下苦果!BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败

    著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前,如无意外,BioMarin公司已经承认这一研究的失败。

  • NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市?先和NHS谈好价!

    著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前,NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。

  • 杜氏肌营养不良新药被毙 PTC哭晕!

    FDA最近表示,拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。按照FDA给出的理由,该药物未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌。