首页 » 标签:“杜氏肌营养不良”(共找到约28条相关新闻)
  • SCRR:“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷

    2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章,通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合,并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中,能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞",是由含有正常的dystrophin蛋白(肌肉结构性蛋白,而杜氏肌营养不良症患者

  • Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光

     小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示,ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。

  • Sci Adv:重磅!科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法,这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良(DMD)症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌,这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源:

  • Science子刊重磅研究:使用CRISPR纠正整条基因以治疗杜氏肌营养不良

    2018年2月3日讯 /生物谷BIOON /——一个美国和德国的跨国研究团队发表了一项通过新的CRISPR技术利用杜氏肌营养不良(DMD)患者的多功能干细胞产生健康心肌组织的研究。在他们发表于《Science Advances》上的这项研究中,他们介绍了他们如何使用CRISPR-Cas9技术克服此前使科学家们无法用该技术编辑DMD细胞的问题。图片来源:UT Southwestern Medical

  • 首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动

    致力于根治杜氏肌营养不良症(DMD)的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy(PPMD)近日宣布,首例DMD微肌营养不良蛋白(microdystrophin)基因疗法在Jerry Mendell博士,Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下,于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美

  • Sci Adv:重磅!研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良

    德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

  • Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物

    杜氏肌营养不良症(DMD)是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出,Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法,整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。

  • 治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

    日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。

  • 罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

    Exondys 51专门适用于51号外显子跳跃的DMD患者。