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  • Sci Rep:新方法有助于治疗杜氏肌营养不良

    根据最近的一项研究,研究人员确定了一组小分子,可能为开发针对杜氏肌营养不良症(DMD)的新疗法打开了大门。

  • Nat Med:基因疗法治疗杜氏肌营养不良

    杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此,慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法,可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。

  • 杜氏肌营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准!

    2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Vyondys 53(golodirsen),用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃(exon 53 skipping)治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患

  • 首次!杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款!

    2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商,致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现,FDA已批准了Cumberland公司在7岁及

  • Mol Ther:CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良

    2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见但十分严重的遗传性疾病,可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近,由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明:基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在,肌肉细胞会变弱,直至

  • 杜氏肌营养不良症药物!Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降

    2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51(eteplirsen)于2016年9月底获得美国FDA加速批准,成为首个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。作为加速批准的一部分,Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究,以验证药物的疗效。近日,Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul

  • 罕见病新药!杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查,有效延缓呼吸功能下降

    2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理Puldysa(idebenone)的上市许可申请(MMA),该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会(CHMP)对该MAA的

  • 罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者

    2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩展Emflaza(deflazacort)的标签,纳入2-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿科患者。此次批准,使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病,导致进行性不可逆的肌肉退化,Emflaza于20

  • 罕见病新药!蛋白质修复疗法Translarna获批,治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布,巴西国家卫生监督局(ANVISA)已根据罕见病程序批准Translarna(ataluren),用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)儿童患者。杜氏肌营养不良(DMD)主要影响男性,这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病,每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影

  • 杜氏肌营养不良(DMD)新药!首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司,总部设在旧金山,在中国的北京和上海均设有分支机构,该公司致力于运用其在缺氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面的前沿专业知识,发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma