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  • Sci Adv:重磅!科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法,这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良(DMD)症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌,这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源:

  • Science子刊重磅研究:使用CRISPR纠正整条基因以治疗杜氏肌营养不良

    2018年2月3日讯 /生物谷BIOON /——一个美国和德国的跨国研究团队发表了一项通过新的CRISPR技术利用杜氏肌营养不良(DMD)患者的多功能干细胞产生健康心肌组织的研究。在他们发表于《Science Advances》上的这项研究中,他们介绍了他们如何使用CRISPR-Cas9技术克服此前使科学家们无法用该技术编辑DMD细胞的问题。图片来源:UT Southwestern Medical

  • 首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动

    致力于根治杜氏肌营养不良症(DMD)的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy(PPMD)近日宣布,首例DMD微肌营养不良蛋白(microdystrophin)基因疗法在Jerry Mendell博士,Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下,于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美

  • Sci Adv:重磅!研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良

    德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

  • Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物

    杜氏肌营养不良症(DMD)是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出,Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法,整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。

  • 治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

    日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。

  • 罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

    Exondys 51专门适用于51号外显子跳跃的DMD患者。

  • 重磅!首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准

    今日,业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性(

  • PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准

    近日,PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。