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  • 基因治疗再升温!Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus,开发5款罕见病创新疗法

    2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,已行驶选择权,以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics,后者是一家临床阶段的生物技术公司,正在开发变革性的基因疗法,治疗5种类型的LGMD(LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L)。这也

  • Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

    位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布,其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin(以下简称AAVrh74),在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。通过免疫组化与免疫印迹检测,参与试验的四名患者均显示出了明显的微抗肌萎缩蛋白(micr

  • Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准

     这种称为GALGT2的疗法,与现有的基因疗法不同,它针对蛋白聚糖,这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。作为一种酶,GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上,肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达,并且高度集中在运动神经接触肌肉的一个小区域中,称为神经肌肉接头。它是由肌萎缩蛋白锚定的蛋白质复合物中的一

  • Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权

     杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术专利,针对各种外显子跳跃。这个专利技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9,将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。目前,位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产权和技术专有权。这项技术由杜克生物工程副教授,杜克生物分子和组织工程中心主任查尔斯Gersbach领导的实验室内进行。根据协议,Sarepta和杜克实验室计划共同推进

  • 甚嚣尘上!传闻赛诺菲有意收购Sarepta

    2017年5月2日讯 /生物谷BIOON/ --上周,生物技术公司Sarepta Therapeutics CEO Edward Kaye宣布离任。Kaye于2015年被提名为公司的临时CEO,他在任期间促使公司开发的Exondys 51被FDA批准通过用于治疗杜氏肌营养不良症。这也是该疾病领域中FDA批准的首个药物。这一消息让Sarepta可能会被收购的传言再次出现。而分析人士和投资者普遍认为法

  • Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物

    杜氏肌营养不良症(DMD)是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出,Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法,整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。

  • FDA出台药物新规导致Sarepta 公司股价暴跌

    美国食品及药物管理局(FDA)推出了一系列为生物技术公司提供更多的实验药物途径的新规定,包括一种更简单的同情用药方式,一部分目的是使得医生为治疗患者所需的实验用药的需求更易满足。分析者们认为,这一规定的实施使得Sarepta公司股票暴跌27%。

  • 患者持续施压 FDA对Sarepta DMD新药能否网开一面

    杜氏肌营养不良是美国医药产业界最重视的罕见疾病之一。然而,近年来美国FDA却迟迟未能批准新药的上市,导致该领域临床治疗方法的严重短缺。本周一,美国FDA专家委员会将对Sarepta公司的相关产品eteplirsen加速审批申请进行审批,将这一问题再度推上风口浪尖。

  • FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请

    Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一

  • Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批

    生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。