PNH
中外制药
罗氏
Enspryng
胆汁淤积症
IL-6R
NMOSD
pegcetacoplan
家族性进行性肝内胆汁淤积症
回肠胆汁酸转运体抑制剂
IBATi
Albireo
odevixibat
Soliris
PFIC
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
视神经脊髓炎谱系障碍
DLBCL
CD79b
Polivy
弥漫性大B细胞淋巴瘤
淋巴瘤
非霍奇金淋巴瘤
滤泡性淋巴瘤
CD20
B细胞
CD3
mosunetuzumab
双特异性抗体
Apellis
骨髓纤维化
精准医疗
基石药业
系统性肥大细胞增多症
B因子抑制剂
C3肾小球病
C3G
SM
Blueprint Medicines
Orchard Therapeutics
MLD
异染性脑白质营养不良
avapritinib
Ayvakit
iptacopan
替代途径
fedratinib
武田
Inrebic
JAK2抑制剂
百时美施贵宝
布地奈德口服混悬液
嗜酸性食管炎
诺华
补体系统
阵发性夜间血红蛋白尿
EoE
TAK-721
Libmeldy
欧盟批准自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy：首个治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)的疗法!
Libmeldy一次性治疗，可解决MLD根本病因。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发!
今年4月，基石药业Ayvakit新药申请获国家药监局受理：治疗胃肠道间质瘤(GIST)。
靶向补体疾病根本病因！美国FDA授予诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan突破性药物资格!
在许多补体驱动的疾病中，iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病进展的补体通路抑制剂。
首个嗜酸性食管炎(EoE)药物！武田TAK-721(布地奈德口服混悬液)获美国FDA优先审查！
TAK-721是布地奈德的一种新型粘附性局部活性口服粘性制剂，专为治疗EoE设计。
近十年来首个骨髓纤维化新药！百时美施贵宝JAK2抑制剂Inrebic欧盟即将获批，已在美国上市!
Inrebic是百时美施贵宝740亿美元收购新基获得，是近10年来首个骨髓纤维化新药。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat在美国和欧盟申请上市！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！中外制药IL-6R单抗Enspryng在中国台湾获批！
Enspryng是中国台湾批准的第一个NMOSD药物。
CD20xCD3双特异性抗体！罗氏mosunetuzumab/glofitamab治疗多种淋巴瘤：完全缓解率50-80%!
mosunetuzumab和glofitamab可激活并重新定向患者T细胞，结合并消灭恶性B细胞。
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy+苯达莫司汀/美罗华治疗DLBCL：4年完全缓解率42.5%
Polivy是一种抗体偶联药物(ADC)，是首个获批治疗DLBCL的化学免疫疗法。