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淋巴瘤新药!新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂Ukoniq获美国FDA批准!

Ukoniq是第一款也是唯一一款口服、每日一次PI3Kδ/CK1-ε抑制剂。

2021-02-10

肺动脉高压新药!Tyvaso DPI(曲前列素,干粉吸入器)安全有效:媲美Tyvaso雾化剂!

Tyvaso DPI是目前正在开发的Tyvaso的下一代干粉配方。如果获得批准,Tyvaso DPI有望提供比传统雾化Tyvaso疗法更方便的给药方法。

2021-01-31

美国FDA批准Carbaglu:首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物!

Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物,与安慰剂相比,可快速降低血氨水平。

2021-01-31

胆汁淤积症突破性药物!强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat获美国FDA优先审查!

odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。

2021-01-28

全球首个早衰症药物!首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy在美国上市:寿命平均延长2.5年!

Zokinvy是一种首创药物,可阻断早衰蛋白的法尼基化。

2021-01-28

全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)中国上市:已进医保,治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍!

梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物,而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。

2021-01-17

首个治疗X连锁低磷血症(XLH)的药物!协和麒麟布罗索尤单抗(Crysvita)在中国获批!

Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。

2021-01-16