酶替代疗法
B细胞耗竭剂
CD19
滤泡性淋巴瘤
奥法妥木单抗
FL
Kesimpta
NSCLC
Imfinzi
复发型多发性硬化症
CAR-T细胞治疗
Yescarta
杜氏肌营养不良
DMD
HDAC抑制剂
givinostat
bepirovirsen
乙肝表面抗原
功能性治愈
乙肝
反义寡核苷酸疗法
非小细胞肺癌
免疫治疗
ASMD
Xenpozyme
jPsA
幼年银屑病关节炎
酸性鞘磷脂缺乏症
阿糖苷酶α
庞贝病
avalglucosidase alfa
Nexviadyme
Cosentyx
司库奇尤单抗
双特异性抗体
CD3
talquetamab
多发性骨髓瘤
ERA
幼年特发性关节炎
附着点炎相关关节炎
JIA
GPRC5D
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!
Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。
幼年特发性关节炎(JIA)新药！欧盟批准诺华Cosentyx(司库奇尤单抗)：治疗JIA的2种亚型！
JIA是最常见的儿童期风湿性疾病，附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）是JIA的亚型。
早期肺癌治愈疗法！Imfinzi+化疗3期临床：治疗可切除肺癌(NSCLC)，显著提高病理学完全缓解率(pCR)!
在可切除的NSCLC患者中，与新辅助化疗相比，Imfinzi联合新辅助化疗使病理学完全缓解率（pCR）有统计学上显著且有意义的改善。此外，主要病理学应答（MPR）也有显著改善。
复发型多发性硬化症(RMS)新药！诺华B细胞靶向疗法Kesimpta：持续治疗4年，80%患者实现无疾病活动!
Kesimpta是新一代B细胞耗竭剂,具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性。
Oculis宣布首名患者参与OCS-01「OPTIMIZE」3期临床试验
OPTIMIZE」是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，计划在美国25个临床试验点招募约240名患者。试验的疗效指标包括第15天无前房细胞以及第4天无疼痛。
CD19 CAR-T细胞疗法！欧盟批准吉利德Yescarta：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)，总缓解率91%!
在先前接受过三线或以上系统治疗复发或难治性FL患者，总缓解率(ORR)为91%，完全缓解率(CR)为77%，治疗后24个月有56%的患者仍处于缓解状态。
乙肝功能性治愈希望！反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：有效降低乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA水平!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约30%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。