首页 » 标签 :“酶替代疗法”(共找到约5条相关新闻)
  • 穿透血脑屏障 酶替代疗法可改善患者认知功能

     开发严重神经系统疾病疗法的生物科技公司ArmaGen,近日公开了概念验证性2期临床研究的52周完全结果。AGT-181是该公司I型粘多糖贮积症(MPS I,也称为Hurler-Scheie综合征)的在研疗法。近日在美国圣地亚哥举行的第14届年度WORLDSymposium大会上公开的数据表明,AGT-181稳定了重度MPS I患者的神经认知发育商数(DQ)。这些数据验证了以前的研究结果

  • 赛诺菲第二代庞贝氏症酶替代疗法neoGAA进入关键III期临床开发

    neoGAA是第二代阿葡糖苷酶α酶替代疗法,是第一代产品Lumizyme的升级版,被设计为以更低的剂量表现出更高的疗效。

  • 赛诺菲第二代庞贝氏症酶替代疗法neoGAA临床I/II期表现积极疗效趋势

    neoGAA是第二代阿葡糖苷酶α酶替代疗法,是第一代产品Lumizyme的升级版,被设计为以更低的剂量表现出更高的疗效。

  • FDA批准赛诺菲酶替代疗法Lumizyme用于全年龄段庞贝氏症(Pome)

    FDA批准赛诺菲酶替代疗法Lumizyme用于全年龄段或表型的庞贝氏症(Pome)的治疗,此前FDA于2010年仅批准该药用于8岁及以上晚发型Pome的治疗。

  • 酶替代疗法药物ENB-0040进入FDA快批通道

    Enobia Pharma公司的酶替代疗法药物ENB-0040已获准进入FDA的快速批准通道。该药用于治疗磷酸酶过少症(HPP)——是一种少见的常染色体隐性遗传性疾病,少数为显性遗传,具有致命危险。开发HPP治疗药是该公司的主要项目。 HPP难以治疗,病情严重并且有致命危险,因此FDA这次批准ENB-0040进入其快速批准程序。

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