首个！FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

8月12日，Ascendis Pharma宣布，FDA已经批准palopegteriparatide上市（TransCon PTH，商品名：Yorvipath），用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退（HP）。该产品为甲状旁腺功能减退的首款激素替代疗法。

HP是一种由于PTH分泌过少和（或）效应不足引起的罕见内分泌疾病，可导致血钙含量降低和血液磷酸盐水平升高。该疾病的常规治疗方案为钙补充剂和活性维生素D，但这类疗法不能有效解决HP症状。

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。2018年11月，Ascendis宣布与维梧资本（Vivo Capital）领导的投资者集团合资成立维昇药业，以在大中华区开发、生产和商业化其产品。202311月，TransCon PTH率先获得欧盟批准上市。

此次获得FDA批准主要是基于III期PaTHway研究以及II期PaTH Forward研究的积极结果。

PaTHway研究共纳入82例患者，旨在评估TransCon PTH（18µg，每日1次，皮下注射）治疗成人HP患者的安全性、耐受性和有效性，主要终点为第26周后血钙控制正常（8.3～10.6 mg/dL）且停用传统治疗（即停用活性维生素D且使用钙补充剂≤600 mg/天）的患者比例。

结果显示，与安慰剂组相比，TransCon PTH组达到主要终点的患者比例更多（78.7% vs 4.8%；P<0.0001）。

在此次批准之前，FDA曾于2023年5月拒绝该产品上市，原因是担心TransCon PTH药品或设备无法保证均一的递送剂量。随后11月，在与FDA沟通过后，Ascendis Pharma重新递交了该产品的上市申请并附加了新的TransCon PTH的生产控制策略。