首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!

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2022年06月29日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Xenpozyme（olipudase alfa）：该药是一种酶替代疗法（ERT），用于患有A/B型或B型酸性鞘磷脂缺乏症（ASMD）的儿童和成人患者，治疗ASMD的非中枢神经系统（non-CNS）表现。

ASMD是一种罕见的、进行性的、潜在危及生命的疾病。Xenpozyme是第一种获批治疗ASMD的疗法。在临床试验中，Xenpozyme治疗有效改善了ASMD儿科和成人患者的多种非中枢神经系统临床表现。

此次欧盟批准基于ASCEND和ASCEND-Peds临床试验的数据。这些试验证实，在ASMD成人和儿童患者中，Xenpozyme治疗在肺功能（通过肺一氧化碳弥散量[DLco]衡量）、脾脏和肝脏体积减少方面表现出强劲的临床相关改善，同时具有良好的耐受性和安全性。

ASMD在历史上被称为尼曼-匹克病A型、A/B型和B型，该病是一种罕见的、进行性的、潜在危及生命的遗传病。ASMD代表了一种疾病谱，有2种类型可能代表一个连续疾病谱的两端，即ASMD A型和ASMD B型。ASMD A/B型是一种中间形式，包括不同程度的中枢神经系统（CNS）受累。

Xenpozyme（olipudase alfa）是一种酶替代疗法（ERA），旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM），这是一种允许鞘磷脂分解的酶。鞘磷脂在细胞中的积累会对肺、脾、肝以及其他器官造成损害，可能导致早期死亡。目前，Xenpozyme正在儿童和成人患者中进行研究，以治疗ASMD的non-CNS表现。Xenpozyme尚未对ASMD A型患者进行研究。

在欧盟、美国、日本，olipudase alfa分别被授予了优先药物资格（PRIME）、突破性疗法认定（BTD）、SAKIGAKE资格认定（创新药物）。

2022年3月，Xenpozyme在日本通过SAKIGAKE（日本新药审评审批的一种优先通道）获得批准，这标志着olipudase alfa在全球范围内的第一次监管批准。在美国，FDA已将olipudase alfa生物制品许可申请（BLA）的审查期延长了3个月，并已指定新的目标行动日期（PDUFA日期）为2022年10月3日。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Xenpozyme (olipudase alfa) approved by European Commission as first and only treatment for ASMD