PNH
odevixibat
IBATi
PFIC
回肠胆汁酸转运体抑制剂
家族性进行性肝内胆汁淤积症
Albireo
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
骨髓纤维化
百时美施贵宝
Apellis
pegcetacoplan
Soliris
胆汁淤积症
Enspryng
双特异性抗体
mosunetuzumab
滤泡性淋巴瘤
罗氏
非霍奇金淋巴瘤
CD3
CD20
NMOSD
IL-6R
中外制药
视神经脊髓炎谱系障碍
B细胞
JAK2抑制剂
Inrebic
基石药业
SM
精准医疗
系统性肥大细胞增多症
B因子抑制剂
Blueprint Medicines
Ayvakit
MLD
Libmeldy
Orchard Therapeutics
异染性脑白质营养不良
avapritinib
C3G
C3肾小球病
嗜酸性食管炎
TAK-721
布地奈德口服混悬液
武田
fedratinib
EoE
阵发性夜间血红蛋白尿
iptacopan
替代途径
补体系统
诺华
药物
康宁杰瑞双抗KN026与KN046联合疗法获美国FDA孤儿药资格认定
12月23日， 康宁杰瑞宣布，其自主研发的双特异性抗体KN026（抗HER2双特异性抗体）与KN046（PD-L1/CTLA-4双特异性单域抗体）联合疗法获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗HER2-阳性或HER2-低表达胃癌及胃食管连接部癌（GC/GEJ）。这是康宁杰瑞获得的第3项孤儿药资格认定。此前美国FDA先后授予皮下注射PD-L1单域抗体
欧盟批准自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy：首个治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)的疗法!
Libmeldy一次性治疗，可解决MLD根本病因。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发!
今年4月，基石药业Ayvakit新药申请获国家药监局受理：治疗胃肠道间质瘤(GIST)。
靶向补体疾病根本病因！美国FDA授予诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan突破性药物资格!
在许多补体驱动的疾病中，iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病进展的补体通路抑制剂。
首个嗜酸性食管炎(EoE)药物！武田TAK-721(布地奈德口服混悬液)获美国FDA优先审查！
TAK-721是布地奈德的一种新型粘附性局部活性口服粘性制剂，专为治疗EoE设计。
近十年来首个骨髓纤维化新药！百时美施贵宝JAK2抑制剂Inrebic欧盟即将获批，已在美国上市!
Inrebic是百时美施贵宝740亿美元收购新基获得，是近10年来首个骨髓纤维化新药。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat在美国和欧盟申请上市！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！中外制药IL-6R单抗Enspryng在中国台湾获批！
Enspryng是中国台湾批准的第一个NMOSD药物。
CD20xCD3双特异性抗体！罗氏mosunetuzumab/glofitamab治疗多种淋巴瘤：完全缓解率50-80%!
mosunetuzumab和glofitamab可激活并重新定向患者T细胞，结合并消灭恶性B细胞。