赛诺菲
PNH
uniQure
基因疗法
BTK抑制剂
ITP
etranacogene dezaparvovec
B型血友病
PPARδ激动剂
PBC
seladelpar
原发性胆汁性胆管炎
AMT-061
rilzabrutinib
CymaBay
Soliris
pegcetacoplan
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
C1s
sutimlimab
Apellis
阿葡糖苷酶α
冷凝集素病
avalglucosidase alfa
庞贝病
酶替代疗法
免疫性血小板减少症
造血干细胞移植
C5抑制剂
Alexion
ravulizumab
Ultomiris
阵发性夜间血红蛋白尿
aHUS
法尼基化
lonafarnib
Zokinvy
早衰症
早衰蛋白
非典型溶血性尿毒综合征
Alnylam
narsoplimab
MASP-2
Omeros
TMA
血栓性微血管病
HSCT
原发性高草酸尿症
lumasiran
Oxlumo
pH
RNAi
Eiger
全球首个早衰症药物！美国FDA批准首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy：将死亡风险降低60%！
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
全球第三款RNAi疗法！Oxlumo获欧盟批准：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
移植重磅！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国申请上市：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
原发性胆汁性胆管炎(PBC)突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar 3期临床展现强劲疗效！
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快速通道资格!
rilzabrutinib是一款口服可逆共价BTK抑制剂，正开发用于治疗免疫介导性疾病。
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查：3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
首个冷凝集素病（CAD）溶血治疗药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab遭美国FDA拒绝批准！
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。