Danyelza
福泰制药
GD2
naxitamab
神经母细胞瘤
Y-mAbs
囊性纤维化
Vertex
CFTR
法布里病
ivacaftor
Symkevi
tezacaftor
MET
NSCLC
lumasiran
Alnylam
Oxlumo
pH
原发性高草酸尿症
RNAi
肾上腺皮质功能不全
氢化可的松
非小细胞肺癌
tepotinib
默克
Alkindi Sprinkle
Eton
植物细胞蛋白表达系统
凯西集团
史密斯-马吉利综合症
Vanda
褪黑素受体激动剂
adalimumab
修美乐
Humira
tasimelteon
SMS
T细胞疗法
IMV
卵巢癌
生存素
Hetlioz
坏疽性脓皮病
艾伯维
瘦素受体
前阿片黑素细胞皮质激素
肥胖症
pegunigalsidase alfa
Protalix
ProCellEx
setmelanotide
Rhythm
Imcivree
阿达木单抗
LEPR
MC4R激动剂
POMC
DPX-Survivac
新型T细胞疗法！生存素靶向疗法DPX-Survivac治疗耐药卵巢癌疗效强劲：疾病控制率78.9%!
DPX-Survivac可诱导抗原特异性功能性、强健和持久新生（de novo）T细胞反应，这种作用机制是产生持久实体瘤消退的关键。
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
全球首个坏疽性脓皮病(PG)治疗药物！艾伯维年销$200亿修美乐(Humira)日本获批第12个适应症!
修美乐(Humira)是全球最畅销的药物，年销售峰值接近200亿美元。
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！
Imcivree是有史以来第一个治疗POMC/PCSK1/LEPR缺陷型肥胖症的药物。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
囊线纤维化(CF)新药！欧盟批准Symkevi与Kalydeco联合方案，用于6-11岁儿童!
Vertex是CF领域的绝对领导者，目标是让所有患者有药可用。
神经母细胞瘤新药！新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA批准，联合GM-CSF总缓解率高达78%！
Danyelza是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。
肺癌精准治疗！默克Tepmetko：全球首个治疗METex14跳跃改变NSCLC的口服MET抑制剂
Tepmetko正在接受美欧审查，已在日本获得全球首批。
首个口服氢化可的松颗粒剂！Alkindi Sprinkle在美国上市，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者!
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。