前阿片黑素细胞皮质激素
setmelanotide
瘦素受体
肥胖症
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
Rhythm
POMC
艾伯维
坏疽性脓皮病
阿达木单抗
Imcivree
MC4R激动剂
LEPR
Protalix
凯西集团
Danyelza
福泰制药
GD2
naxitamab
神经母细胞瘤
Y-mAbs
囊性纤维化
Vertex
法布里病
植物细胞蛋白表达系统
CFTR
ivacaftor
tezacaftor
Symkevi
修美乐
Humira
ruxolitinib
Jakafi
移植物抗宿主病
类固醇难治
BCD7353
诺华
JAK
Incyte
Polivy
DLBCL
中外制药
弥漫性大B细胞淋巴瘤
罗氏
淋巴瘤
berotralstat
BioCryst
tasimelteon
SMS
Vanda
史密斯-马吉利综合症
adalimumab
褪黑素受体激动剂
Hetlioz
生存素
遗传性血管水肿
血浆激肽释放酶抑制剂
DPX-Survivac
IMV
卵巢癌
T细胞疗法
CD79b
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy+苯达莫司汀/美罗华治疗DLBCL：4年完全缓解率42.5%
Polivy是一种抗体偶联药物(ADC)，是首个获批治疗DLBCL的化学免疫疗法。
抗移植新药！诺华JAK抑制剂Jakavi治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病(GvHD)3期临床成功！
Jakafi是一种口服JAK1/2抑制剂，已被批准治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病。
遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！美国FDA批准血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)!
Orladeyo用于≥12岁以上人群，预防HAE发作。
新型T细胞疗法！生存素靶向疗法DPX-Survivac治疗耐药卵巢癌疗效强劲：疾病控制率78.9%!
DPX-Survivac可诱导抗原特异性功能性、强健和持久新生（de novo）T细胞反应，这种作用机制是产生持久实体瘤消退的关键。
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
全球首个坏疽性脓皮病(PG)治疗药物！艾伯维年销$200亿修美乐(Humira)日本获批第12个适应症!
修美乐(Humira)是全球最畅销的药物，年销售峰值接近200亿美元。
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！
Imcivree是有史以来第一个治疗POMC/PCSK1/LEPR缺陷型肥胖症的药物。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
囊线纤维化(CF)新药！欧盟批准Symkevi与Kalydeco联合方案，用于6-11岁儿童!
Vertex是CF领域的绝对领导者，目标是让所有患者有药可用。
神经母细胞瘤新药！新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA批准，联合GM-CSF总缓解率高达78%！
Danyelza是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。