辉瑞
埃博拉
单克隆抗体
Dravet综合征
Fintepla
Zogenix
Ridgebac
mAb114
肥胖症
setmelanotide
ansuvimab
Ebanga
Ebola
癫痫
芬氟拉明
Kalydeco
CF
Symdeko
Trikafta
Vertex
强生
多发性骨髓瘤
BCMA
Rhythm
B细胞成熟抗原
CAR-T
南京传奇
囊性纤维化
MC4R激动剂
Pfizer
ALK
Xalkori
克唑替尼
系统性间变性大细胞淋巴瘤
ALCL
布罗索尤单抗
FGF-23
Crysvita
XLH
X连锁低磷血症
协和发酵麒麟
DMD
PF-06939926
新药
生长激素缺乏症
Bardet-Biedl综合征
BBS
Imcivree
somatrogon
OPKO
基因治疗
微小肌营养不良蛋白
杜氏肌营养不良症
GHD
burosumab
首个治疗X连锁低磷血症(XLH)的药物！协和麒麟布罗索尤单抗(Crysvita)在中国获批！
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
辉瑞Xalkori美国获批：首个治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)年轻患者的生物标志物驱动疗法!
Xalkori具有显著的抗肿瘤活性，客观缓解率(ORR)高达88%。
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！
临床数据显示，单次静脉输注后，微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon在美国进入审查！
somatrogon具有延长的半衰期，可显著降低治疗负担。
德琪医药在韩国提交Selinexor新药上市申请
1月4日，德琪医药宣布已向韩国食品医药品安全部（MFDS）提交selinexor联合低剂量地塞米松的孤儿药新药上市申请（NDA），用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）以及单药治疗既往接受过至少2线治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）。Selinexor于2020年10月在韩国被授予孤儿药资格，并于同年12月18
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)：治疗一年减重≥10%！
Imcivree已被批准，治疗2种罕见肥胖症。
重磅！美国FDA批准第二款埃博拉药物：单抗药物Ebanga(mAb114)获批，单次治疗大幅降低死亡率！
Ebanga(mAb114)是继Inmazeb(三抗鸡尾酒)之后FDA批准的第二款埃博拉药物。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟批准，治疗≥2岁Dravet综合征患者！
在全部3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
BCMA CAR-T细胞疗法！强生/南京传奇cilta-cel在美国提交滚动上市申请：治疗多发性骨髓瘤!
中位随访12.4个月，总缓解率(ORR)为97%、严格完全缓解率(sCR)为67%。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA批准，扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。