罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
来源：本站原创 2020-12-04 18:15
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
2020年12月04日讯 /生物谷BIOON/ --Vanda制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hetlioz（tasimelteon）胶囊剂和液体制剂，分别用于成人和儿童患者，治疗与史密斯-马吉利综合症（Smith-Magenis Syndrome，SMS）相关的夜间睡眠障碍。
值得一提的是，Hetlioz是美国FDA批准的第一个治疗SMS患者的药物。SMS是一种罕见的神经发育障碍，其显著特征是昼夜节律“倒转”，这使得SMS患者在夜间极难入睡。据估计，SMS在美国影响约15000人。
Hetlioz通过优先审查程序获得批准。其中，Hetlioz胶囊剂将立即在美国上市，Hetlioz液体制剂预计将在2021年第一季度在美国上市。
SMS患儿面部特征（图片来源文献，PMID:10353786）
史密斯-马吉利综合症（SMS）是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下，SMS是由RAI1基因的点突变引起的，RAI1基因位于缺失区域。
据估计，在美国，SMS在新生儿中的发生率为1/15000-25000。SMS通常不是遗传的，而是由于从头（de-novo）缺失造成的。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍，患者及其家属的生活受到严重干扰。
tasimelteon分子结构式（图片来源：link.springer.com）
Hetlioz（tasimelteon）是一种褪黑素受体激动剂。在美国和欧盟，Hetlioz已获得批准，用于完全失明患者治疗非24小时睡眠-觉醒障碍（non-24-hoursleep—wakedisorder，“Non-24”，“非-24”），该药也是第一个用于该适应证的药物。
Hetlioz治疗SMS患者夜间睡眠障碍的批准，是基于一项针对这种罕见疾病的单个安慰剂对照疗效研究。该研究调查了服用Hetlioz胶囊的SMS成人患者和服用Tetlioz液体制剂的SMS儿童患者。数据显示，Hetlioz的安全性与之前针对Non-24进行的Hetlioz研究相似，在SMS成人和儿童之间也相似。（生物谷Bioon.com）
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