圆满落幕！第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行，为罕见病产业上下游提供交流平台，助力健康中国！
3月18日，第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开，专家学者共聚一堂，为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策，共谋进步
全球首个且唯一！GSK生物制剂*倍力腾二度参展进博会，为系统性红斑狼疮儿童患者带来希望
2020年11月6日，在第二届进博会上，倍力腾（化学名：贝利尤单抗）以全球首个获批用于治疗成人系统性红斑狼疮（SLE）的生物制剂身份首次亮相，备受瞩目。在刚刚开幕的第三届进博会上，贝利尤单抗有了另一个身份——全球首个且唯一用于治疗儿童系统性红斑狼疮的生物制剂，为饱受疾病困扰的患儿和家庭带来新的治疗选择。
【盘点】2020年4月最值得关注的新药审批！
2020年04月30日讯 /生物谷BIOON/ --当前，新冠肺炎疫情正在全球迅速蔓延，截至4月30日23时，全球累计确诊已超过324万例，国外累计确诊超过316万例、死亡超过22万例。新冠疫情的大流行，不仅对全球各国带来了经济上的重创，而且深刻地影响着各个行业。在医药行业，新冠疫情已经导致众多临床试验暂停、新药审批推迟、药品短缺加剧等诸多问题。尽管困难重重
中国罕见病现状
国际确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的10%。在种类繁多的罕见病当中，约有80%是由于基因缺陷所导致的。从全球罕见病的发展来看，中国要比美国、加拿大、澳大利亚、法国、日本及巴西等国家要晚很多，在科研、诊治、权益保障、社会宣传等各方面都要薄弱。目前中国罕见病的现状主要有以下几点：一、罕见病医学研究、诊疗水平低下中国最早的有关罕见病的医学法规是在1999年出版的《药品注册管理办法》中提到罕见病和治
罕”你同行：夏尔医学生罕见病创新践行者项目成功在沪举办 
专家呼吁：罕见病患者面临诊治两难 提升认知、加强科研应双管齐下。2018年2月28日，上海——借第11个国际罕见病日之际，“罕”你同行：夏尔医学生罕见病创新践行者项目——罕见病主题展、校园论坛暨医学生创意传播挑战赛决赛于今日在上海交通大学医学院圆满落幕。上海交通大学医学院党委副书记、副院长吴韬，共青团上海市委员会学校部部长徐速，上海市教育委员会学生处副处长吴能武，上海市卫计委新闻宣传处副处长俞军，
模式动物研究进展
在生命科学与人类健康领域中，实验动物在生命活动中的生理和病理过程,与人类有很多相似之处, 建立人类重大疾病的动物模型，对分析疾病的发病机制，解答特定人群对某种疾病的易感性，及新药研发等过程发挥着至关重要的作用。然而，由于各种模式动物在基因水平以及体内微生物组成等方面都与人类有着相当大的差别，而疾病模型与真实疾病接近程度决定了疾病生物学研究和药物检测的准确性，建立和人类疾病状态相当的疾病模型并不容易
喜讯！艾伯维PARP抑制剂veliparib获美国FDA孤儿药资格认定
雅培生命旗下PARP抑制剂veliparib获美国FDA孤儿药资格认定。
“2016生殖医学发展前沿论坛--健康发育与生殖研究”在沪圆满闭幕
2016年8月20日，由生物谷主办的“2016生殖医学发展前沿论坛--健康发育与生殖研究”在好望角大饭店圆满闭幕。来自不同高校和研究院所的专家学者齐聚一堂，对生殖医学发展进行了深入的探讨，使参会嘉宾对整个领域有深
卢光琇：罕见病的生殖干预
8月19日，由生物谷主办的“2016生殖医学发展前沿论坛--健康发育与生殖研究”在上海好望角大饭店隆重召开。中信湘雅生殖与遗传专科医院院长卢光琇为我们带来了“罕见病的生殖干预”的精彩报告。卢光琇教授是主任医师
2016年AAN会议ALS新研究摘要
在2016年4月于温哥华召开的美国神经病学学会（American Academy of Neurology，AAN）年会上，研究人员报告了一些对ALS理解和治疗的重要进展。其中包括由Lindsey Hayes博士、Sara van Mossevelde博士、Adriano Chio博士、Teresa Jacobs博士、Jeremy Shefner博士和Wendy Kaye博士进行的研究。