肌萎缩侧索硬化症
解离型类固醇
vamorolone
VEGF
DMD
杜氏肌营养不良症
肝内胆管癌
FGFR抑制剂
futibatinib
Lytgobi
Eylea
阿柏西普
ALS
渐冻症
AMX0035
Relyvrio
Roctavian
valrox
ROP
早产儿视网膜病变
基因疗法
A型血友病
iCCA
maralixibat
benralizumab
嗜酸性粒细胞
IL-5
嗜酸性食管炎
雷夫利珠单抗
依库珠单抗
Soliris
C5补体抑制剂
Ultomiris
视神经脊髓炎谱系障碍
EoE
贫血
tofersen
Alagille综合征
ALGS
NMOSD
SOD1基因突变
反义寡核苷酸
阵发性夜间血红蛋白尿
PNH
iptacopan
Livmarli
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris 3期临床：治疗73周，零复发!
Ultomiris是第一种也是唯一一种长效C5补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。
嗜酸性食管炎(EoE)新药！IL-5抑制剂Fasenra 3期临床：显著改善组织学疾病缓解，但没有改善吞咽困难!
Fasenra能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)创新疗法！诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan：3期临床疗效 优于抗C5疗法!
iptacopan是一款首创的补体系统替代途径抑制剂，有潜力带来第一种口服疗法，改变PNH治疗模式。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
罕见肝病新药！欧盟CHMP建议批准Livmarli：治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!
Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
肝内胆管癌(iCCA)精准药物！美国FDA批准共价结合FGFR抑制剂Lytgobi：总缓解率42%!
Lytgobi是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。
杜氏肌营养不良症(DMD)新药！首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！
vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。
早产儿视网膜病变(ROP)新药！Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查：疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全，导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，能够有效治疗ROP。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。