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罕见病新药!阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®,依库珠单抗)在中国上市!

  1. 罕见病
  2. PNH
  3. C5补体抑制剂
  4. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
  5. aHUS
  6. 依库珠单抗
  7. 非典型溶血性尿毒症综合征

来源:生物谷原创 2022-11-16 09:45

Soliris(依库珠单抗)是全球首个获批的C5补体抑制剂,通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。

图片来源:摄图网

 

2022年11月12日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布旗下罕见病集团Alexion在中国推出了首款罕见病疗法:Soliris(商品名:舒立瑞,通用名:eculizumab,依库珠单抗),用于治疗中国成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。这标志着继2021收购Alexion之后,阿斯利康在罕见病领域的全球足迹显著扩大。

 

除了宣布Soliris上市之外,阿斯利康还宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理Soliris的补充申请:用于治疗抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。NMPA还批准阿斯利康在中国开展正在进行的全球临床试验,评估在研疗法用于治疗狼疮肾炎(LN)、免疫球蛋白A肾病(IgAN)、免疫球蛋白轻链(AL型)淀粉样变性。

Soliris(依库珠单抗)是全球首个获批的C5补体抑制剂,通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前,在美国、欧盟和日本等市场Soliris已获批准用于治疗:PNH,aHUS,AchR抗体阳性gMG成人患者,抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)成人患者。

 

2021年9月,阿斯利康在中国成立了罕见病业务部门。未来,该公司将把更多创新药引入中国。Solirs在中国的上市,将为PNH和aHUS患者提供一种新的治疗选择,可减少疾病症状并防止失调的补体系统造成进一步损害。

Soliris作用机制(图片来源于文献——PMID:25753400)

 

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,其特征是补体介导的血管内溶血,潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向,从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万,目前推测中国的发病率在1/10万左右。该疾病好发于青壮年,77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗,PNH患者生存质量差,且生存期短,5年死亡率达35%。

 

非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞,从而引发的补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓,导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。aHUS患病率约为7/100万,起病急骤,且儿童发病率高于成人,约25%患儿在急性期死亡。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病(ESRD),死亡率达25%。

 

一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验,评估了Soliris在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明,与安慰剂组患者相比,接受Soliris治疗的PNH患者溶血显著改善,输血需求减少。此外,2项关键研究C08-002及C08-003也证实了Soliris在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明,接受Soliris治疗后,80%以上aHUS患者血小板计数恢复正常并能够维持,88%患者达到无TMA事件状态并能够维持;C08-003研究中,接受Soliris治疗26周后,80%的aHUS患者达到无TMA事件状态,肾功能也得到改善。迄今为止,全球数据显示了Soliris的长期安全性和耐受性良好。(生物谷Bioon.com)

 

原文出处:AstraZeneca expands global footprint in rare disease with availability of first Alexion rare disease therapy for patients in China

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