CAR-T细胞疗法
利司扑兰
AML
急性髓系白血病
Evrysdi
SMA
AMX0035
Albrioza
脊髓性肌萎缩症
Tibsovo
艾伏尼布
CD19
Kymriah
滤泡性淋巴瘤
西达基奥仑赛
Carvykti
渐冻症
多发性骨髓瘤
BCMA
IDH1抑制剂
肌萎缩侧索硬化症
丁型肝炎
病毒进入抑制剂
威尔逊病
ALXN1840
HDV
Hepcludex
营养不良型大疱性表皮松解症
B-VEC
bulevirtide
肝豆状核变性病
铜积累
C型利钠肽
Voxzogo
ALS
软骨发育不全症
ATTR-PN
反义药物
eplontersen
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
基因治疗
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
丁型肝炎新药！吉利德首创病毒进入抑制剂Hepcludex 3期临床疗效显著!
Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎（hepatitis D）新疗法，已在欧盟获批上市，在美国正在接受监管审查。
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
软骨发育不全症新药！C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：治疗0-5岁幼儿，疗效显著!
软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。Voxzogo是全球首个治疗软骨发育不全症的药物。
“渐冻症”新药！Albrioza获全球首个监管批准：显著改善临床功能下降，降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
白血病(AML)新药！美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者，已在国内上市!
基石药业拥有Tibsovo大中华区权利，该药于2022年2月获批上市，治疗复发或难治性IDH1突变AML患者。
BCMA CAR-T细胞疗法！欧盟批准Carvykti(西达基奥仑赛)：治疗多发性骨髓瘤(MM)！
Carvykti是首个国内自主研发在海外获批上市的细胞疗法。
CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA批准诺华Kymriah新适应症：治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)!
Kymriah是全球首个CAR-T细胞疗法，已获批3个适应症。