法布里病新药！长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!
来源：生物谷原创 2022-11-18 16:16
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
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2022年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --Protalix BioTherapeutics是一家致力于开发、生产和商业化由其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司。近日，该公司与合作伙伴凯西集团（Chiesi Group）旗下公司Chiesi Global Rare Diseases联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）重新提交了pegunigalsidase alfa（PRX-102）的生物制品许可申请（BLA）。目前，欧洲药品管理局（EMA）也正在审查pegunigalsidase alfa的营销授权申请（MAA）。
pegunigalsidase alfa是一种长效、重组、聚乙二醇化、交联α-半乳糖苷酶A，用于治疗法布里病（Fabry disease）成人患者。在2018年1月，FDA已授予了pegunigalsidase alfa快速通道资格（FTD）。
BLA重新提交材料包括了一组全面的临床和制造数据。这些数据是从涉及超过140例法布里病患者随访长达5年的临床研究中收集的，包括PRX-102 3期临床项目中所有3项已完成的研究（BALANCE、BRIDGE、BRIGHT），以及PRX-102的I/II期临床试验。I/II期数据包括从这项I/II期研究之后的相关扩展研究中收集的数据。BLA重新提交还包括从PRX–102的III期扩展研究中收集的安全数据。
Protalix和Chiesi预计，FDA将在收到重新提交的文件后6个月内完成审查。如果获得批准，Protalix将有资格在BLA批准后收到Chiesi的里程碑付款。
法布里病（Fabry disease）是一种X连锁遗传性疾病，缺陷基因位于X染色体长臂上。该病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷，造成溶酶体中α半乳糖苷酶（α–Galactosidase）活性缺陷，导致一种名为酰基鞘鞍醇三己糖(globotriaosylceramide, Gb3)的脂肪物质在全身血管壁上不断累积。
法布里病是一种罕见病，每4万-6万人中有一人患病。患者α-半乳糖苷酶存在缺陷，该酶通常负责Gb3的分解。Gb3的异常蓄积随时间的推移而增加，因此，Gb3主要在血液和血管壁中积聚。Gb3沉积的最终后果包括从疼痛和周围感觉受损，到器官衰竭，尤其是肾脏，也包括心脏和脑血管系统。
pegunigalsidase alfa（PRX-102）是一种植物细胞培养表达的、化学修饰的稳定版本的重组α-半乳糖苷酶-A酶。蛋白质亚基之间利用短的PEG进行化学交联进行共价结合，形成具有独特药代动力学参数的分子。在临床研究中，pegunigalsidase alfa的循环半衰期约为80小时。pegunigalsidase alfa的开发，旨在解决法布里患者群体中持续未满足的临床需求。
Protalix公司专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx®开发和商业化重组治疗蛋白。Protalix是第一家获得美国食品和药物管理局（FDA）批准通过植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司。Protalix独特的表达系统代表了一种以工业规模的方式开发重组蛋白的新方法。
该公司生产的第一个产品，taliglucerase alfa（Elelyso），于2012年5月被美国FDA批准上市，随后也被其他国家的监管机构批准上市，作为一种长期的酶替代疗法（ERT），用于治疗1型戈谢病成人及儿科患者。Protalix已向辉瑞公司授予了taliglucerase alfa的全球开发和商业化权利，Protalix在巴西保留全部权利。
目前，Protalix公司管线中包括针对现有医药市场重组治疗蛋白的专有版本，包括：（1）pegunigalsidase alfa，重组人α-半乳糖苷酶的改良稳定版本，用于治疗法布里病；（2）alidornase alfa或PRX-110，治疗各种人类呼吸系统疾病或病症；（3）PRX-115，一种植物细胞表达的重组聚乙二醇尿酸酶，治疗痛风；（4）PRX-119，一种植物细胞表达的长效脱氧核糖核酸酶I（DNase I），用于治疗神经内分泌肿瘤（NET）相关疾病。Protalix与Chiesi在美国和美国以外地区合作开发和商业化pegunigalsidase alfa。（生物谷Bioon.com）
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