IBATi
Albireo
odevixibat
PFIC
家族性进行性肝内胆汁淤积症
回肠胆汁酸转运体抑制剂
囊性纤维化
Vertex
高氨血症
甲基丙二酸血症
CF
Kalydeco
Trikafta
Symdeko
胆汁淤积症
Eiger
梯瓦
安泰坦
氘代
氘代丁苯那嗪
迟发性运动障碍
舞蹈症
亨廷顿病
Austedo
Zokinvy
lonafarnib
早衰症
早衰蛋白
法尼基化
丙酸血症
Recordati
Ukoniq
TG Therapeutics
umbralisib
滤泡性淋巴瘤
MET
边缘区淋巴瘤
PI3Kδ
MZL
JAK2抑制剂
Inrebic
百时美施贵宝
骨髓纤维化
FL
NSCLC
tepotinib
United Therapeutics
Tyvaso
曲前列尼尔
联合治疗
Carbaglu
肺动脉高压
肥胖症
setmelanotide
默克
非小细胞肺癌
Imcivree
MC4R激动剂
Rhythm
fedratinib
近十年来首个骨髓纤维化新药！百时美施贵宝JAK2抑制剂Inrebic欧盟获批：将成临床新护理标准！
Inrebic是百时美施贵宝740亿美元收购新基获得，是近10年来首个骨髓纤维化新药。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂Ukoniq获美国FDA批准！
Ukoniq是第一款也是唯一一款口服、每日一次PI3Kδ/CK1-ε抑制剂。
肺癌精准治疗！美国FDA批准默克Tepmetko：全球首个治疗METex14跳跃改变NSCLC的口服MET抑制剂
2020年3月，Tepmetko在日本获得全球首批。
罕见肥胖症新药！强效首创MC4R激动剂Imcivree治疗MC4R通路缺陷肥胖疗效强劲!
Imcivree已被批准，治疗2种罕见肥胖症。
肺动脉高压新药！Tyvaso DPI(曲前列素，干粉吸入器)安全有效：媲美Tyvaso雾化剂！
Tyvaso DPI是目前正在开发的Tyvaso的下一代干粉配方。如果获得批准，Tyvaso DPI有望提供比传统雾化Tyvaso疗法更方便的给药方法。
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查，扩大适用人群(6-11岁)!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat获美国FDA优先审查！
odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy在美国上市：寿命平均延长2.5年!
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)中国上市：已进医保，治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍！
梯瓦是氘代领域的开路先锋，Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物，而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。