罗氏
武田
非肌肉浸润性膀胱癌
卡介苗
CIDP
IVIg
齐鲁制药
vicineum
EpCAM
肛周瘘
NMIBC
oportuzumab monatox
VB4-845
Sesen Bio
Panzyga
辉瑞
HoFH
Evkeeza
LDL-C
再生元
高胆固醇血症
evinacumab
ANGPTL3
CMV
静脉给药免疫球蛋白
Maribavir
巨细胞病毒
移植
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病
darvadstrocel
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
Actemra
RoActemra
托珠单抗
SSc-ILD
剪接修饰剂
SMN2
赛诺菲
法布里病
酶替代疗法
risdiplam
SMA
系统性硬化症
间质性肺病
碱基编辑
基因疗法
腺相关病毒
遗传性疾病
Fabrazyme
CRISPR技术
急性淋巴细胞白血病
ALL
雅美罗
BiTE
Blincyto
安进
克罗恩病
法布里病新药！赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
罗氏Actemra/RoActemra(托珠单抗)获批：首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
治疗SSc-ILD方面，勃林格殷格翰口服酪氨酸激酶抑制剂Ofev(尼达尼布)是首个获批的药物。
BiTE免疫疗法！安进Blincyto治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)儿科患者3期临床疗效显著!
在高危、首次复发B-ALL儿科患者中，与巩固化疗相比，Blincyto显著延长了无事件生存期。
Nature解读！一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
异体干细胞疗法！武田darvadstrocel日本申请上市：治疗管腔克罗恩病(CD)患者的复杂肛周瘘!
darvadstrocel是一种异体扩增脂肪干细胞，已在欧洲上市，商品名为Alofisel。
膀胱癌创新疗法！新型靶向免疫毒素Vicineum获美国FDA优先审查，齐鲁制药引进中国开发!
Vicineum是一种重组免疫毒素，属于下一代抗体偶联药物(ADC)。
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)新药！美国FDA批准辉瑞Panzyga(注射用人类免疫球蛋白)!
CIDP是一种罕见的自身免疫介导多发性神经病变，静脉给药免疫球蛋白(IVIg)是最常用的一线治疗药物。
抗病毒新药！武田maribavir 3期临床成功：将重新定义移植受者巨细胞病毒(CMV)感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法，安全性更高。在中国，maribavir于2020年4月获得临床试验默示许可，用于治疗CMV感染或疾病。
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。