囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查，扩大适用人群(6-11岁)!
来源：本站原创 2021-01-29 02:48
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
2021年01月29日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其补充新药申请（sNDA），以扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因携带至少一个F508del突变、或CFTR基因中携带特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。FDA已授予该sNDA优先审查，并已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年6月8日。
在美国，Trikafta已被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。
Vertex执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表示：“如果批准扩大使用，我们将有机会在生命早期用Trikafta治疗疾病的根本原因，并可能使大约1500名CF儿童受益。自2019年首次获得Trikafta监管批准以来，我们一直在不懈努力，尽快把这种药带给那些等待的患者。我们期待着在未来几个月内与该机构合作，审查该申请。”
Vertex还计划在2021年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交一份针对6-11岁CF儿童患者的营销授权申请（MAA）变更。该公司还计划在未来几个月针对这一年龄段人群在加拿大和澳大利亚等其他市场提交申请文件。Trikafta扩大应用申请，基于一项全球3期研究的数据支持。该研究在携带2个拷贝F508del突变、或携带1个拷贝F508del突变和一个最小功能突变的6-11岁CF患者中开展，评估了Trikafta的疗效和安全性。
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
医药市场调研机构EvaluatePhamra发布报告预测，Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一，销售额将达到87.39亿美元，2019-2026年期间的年复合增长率达到惊人的54.3%。（生物谷Bioon.com）
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