罗氏
脊髓性肌萎缩症
risdiplam
SMA
剪接修饰剂
运动神经元存活基因
武田
SMN2
默克
M7824
PD-L1
TGF-β
肿瘤免疫疗法
胆管癌
Fabrazyme
托珠单抗
系统性硬化症
间质性肺病
雅美罗
SSc-ILD
RoActemra
法布里病
赛诺菲
酶替代疗法
Actemra
bintrafusp alfa
透明细胞肾细胞癌
移植
巨细胞病毒
HAE
lanadelumab
Takhzyro
Maribavir
CMV
乐卫玛
仑伐替尼
卫材
子宫内膜癌
单抗
遗传性血管水肿
MK-6482
HIF-2α抑制剂
VHL综合征
缺氧诱导因子
Lenvima
ccRCC
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Apellis
pegcetacoplan
PNH
Soliris
默沙东
子宫内膜癌新药！卫材口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima(乐卫玛)获孤儿药资格！
最近，子宫内膜癌治疗迎来重大突破：“靶向+免疫”组合Keytruda+Lenvima验证性3期研究获得成功!
巨细胞病毒(CMV)新药！武田maribavir 3期临床成功：将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法，安全性更高。在中国，maribavir已获批启动临床试验，治疗CMV感染或疾病。
遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro在日本申请上市：治疗≥12岁患者预防HAE发作!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
诺奖靶点新药！默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan获美国FDA优先审查：治疗罕见肾癌！
belzutifan（MK-6482）用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。
双功能免疫疗法！默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法bintrafusp alfa治疗胆管癌展现治疗潜力！
bintrafusp alfa将一种转化生长因子-β（TGF-β）陷阱和抗PF-L1机制结合在一个融合蛋白中，旨在同时阻断肿瘤微环境中的2条免疫抑制途径TGF-β和PD-L1。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
法布里病新药！赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
罗氏Actemra/RoActemra(托珠单抗)获批：首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
治疗SSc-ILD方面，勃林格殷格翰口服酪氨酸激酶抑制剂Ofev(尼达尼布)是首个获批的药物。