胶质母细胞瘤新药！先声药业与Kazia签署2.92亿美元协议：在中国开发PI3K抑制剂paxalisib!
来源：本站原创 2021-03-29 19:36
paxalisib是一种可以穿透血脑屏障的PI3K/Akt/mTOR通路小分子抑制剂，一线治疗胶质母细胞瘤(GBM)展现强劲疗效!
2021年03月29日/生物谷BIOON/--Kazia Therapeutics总部位于澳大利亚悉尼，是一家专注于肿瘤学的生物技术公司，致力于开发创新的抗癌药物。近日，该公司宣布已与先声药业集团有限公司（Simcere Pharmaceutical Group Ltd）签订了一项许可协议：针对Kazia公司在研抗癌新药paxalisib，先声药业获得了在大中华区的开发和商业化权利。
paxalisib是Kazia的先导项目，这是一种脑渗透性PI3K/Akt/mTOR通路小分子抑制剂，目前正开发用于治疗胶质母细胞瘤（GBM），这是成人中最常见、最具侵袭性的原发性脑癌。paxalisib于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于2021年1月启动治疗GBM的关键研究GBM AGILE的患者招募。目前，另有7项研究正在评估paxalisib治疗其他形式的脑肿瘤。此前，美国FDA已授予paxalisib治疗GBM的孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）、治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。
在绝大多数GBM患者中，PI3K/Akt/mTOR通路紊乱。在一项针对新诊断的、具有非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者的II期研究中，paxalisib显示出非常令人鼓舞的临床疗效信号。2021年1月，GBM AGILE平台研究开始招募患者，该研究预计将作为关键地理区域的注册基础。
胶质瘤（图片来源：hmcisrael.com）
根据协议条款，先声药业将负责paxalisib在大中华区（大陆、香港、澳门、台湾）的开发、注册和商业化。Kazia保留在所有其他地区开发和商业化paxalisib的权利，并将继续按计划推进胶质母细胞瘤（GBM）AGILE关键研究，包括在中国。
Kazia将获得1100万美元的预付款，其中包括700万美元现金和400万美元的股权投资，价格比最近的股票交易价溢价20%。针对胶质母细胞瘤（GBM）适应症，Kazia还将获得高达2.81亿美元的或有里程碑付款，而对于胶质母细胞瘤（GBM）以外的适应症，Kazia还将获得进一步的里程碑付款。先声药业还将向Kazia支付商业销售的百分之十几的特许权使用费。
先声药业是中国领先的制药公司之一，拥有40多种上市产品和广泛的开发管线。该公司于1995成立，并在香港证券交易所上市（香港证券交易所：2096）。先声药业的主要战略重点领域是肿瘤学、中枢神经系统疾病和自身免疫疾病。
paxalisib-GDC-0084化学结构式（图片来源：selleckchem.com）
Kazia首席执行官James Garner博士表示：“中国是世界上最大的医药市场之一，对创新的肿瘤产品有着特殊的要求和机遇。我们很高兴与先声药业合作，确保paxalisib在这一关键市场取得商业成功。先声药业的成功记录是无与伦比的，他们在临床开发、监管事务和商业化方面为paxalisib带来了一流的能力。我们期待着与新的合作伙伴密切合作，尽快为中国患者提供paxalisib。”
先声药业高级副总裁唐任宏博士表示：“我们对paxalisib在这一极具挑战性的疾病中发挥作用的潜力感到非常兴奋。在中国，对脑癌新疗法的需求非常巨大，我们与Kazia一样致力于为患者提出新的治疗方案。”
2020年11月，Kazia公司公布了正在进行的评估paxalisib治疗胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。TMZ是目前治疗GBM的标准护理疗法。
截至2020年8月31日的结果显示：（1）paxalisib辅助治疗的中位总生存期（OS）为17.5个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。（2）paxalisib辅助治疗的中位无进展生存期（PFS）为8.4个月，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有利结果。（3）接受治疗的一例患者，在确诊后27个月仍保持疾病无进展。
该研究的最终数据预计将在2021财年上半年公布。对于任何新的抗癌药物而言，“金标准”都是延长生命的能力——在胶质母细胞瘤（GBM）等疾病中，这是一个特别具有挑战性的目标。这些新数据提供了第一份临床证据，证明paxalisib有潜力在一个非常具有挑战性的患者群体中实现这一目标。
二十多年来，新诊断的胶质母细胞瘤患者没有任何新的药物治疗。paxalisib正在迅速成为这一极具挑战性疾病全球管线中最有希望的候选药物之一。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Kazia Licenses Rights to Paxalisib in Greater China to Simcere, a Leading Chinese Pharmaceutical Company
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