囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批：扩大适用人群!
来源：本站原创 2021-03-28 17:07
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
2021年03月28日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。
在全球范围内，F508del是导致CF的最常见突变。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获批，欧洲大多数CF患者将有资格接受Kaftrio与ivacaftor 150mg联合治疗。
在欧洲，Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）联合用药方案之前已获得批准，可用于治疗年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）基因型的CF患者。
在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。目前，该药的治疗人群已扩大为：年龄≥12岁、CFTR基因存在特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的CF患者。
CHMP的积极审查意见基于一项全球3期研究（Study 445-104）的结果。该研究在年龄≥12岁、F508del-CFTR突变和CFTR门控突变（F/G）或残余功能突变（F/RF）杂合子CF患者中开展，评估了三联疗法的疗效和安全性。该研究由Vertex开展，以补充先前的3期试验，这些试验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）的基因型CF患者中获得了阳性结果。
来自Sduty 445-104研究的结果显示，在主要和关键次要终点（包括接受ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合治疗的患者的肺功能）方面有统计学意义和临床意义的改善。
Vertex首席监管和质量官兼执行副总裁Nia Tatsis博士表示：“今天的意见是向任何携带至少有一个F508del突变的CF患者提供这种药物迈出的重要一步，包括那些携带门控或残余功能突变、以前没有资格接受这种三联疗法的CF患者。”
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
医药市场调研机构EvaluatePhamra发布报告预测，Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一，销售额将达到87.39亿美元，2019-2026年期间的年复合增长率达到惊人的54.3%。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Vertex Receives CHMP Positive Opinion for KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination With Ivacaftor to Treat People With Cystic Fibrosis With At Least One F508del Mutation
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