激酶抑制剂
间质性肺病
尼达尼布
CymaBay
PPARδ激动剂
PBC
勃林格殷格翰
Ofev
罗氏
剪接修饰剂
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
nintedanib
ILD
seladelpar
原发性胆汁性胆管炎
乐卫玛
乐伐替尼
卫材
多受体酪氨酸激酶抑制剂
默沙东
胸腺癌
Lenvima
褪黑素受体激动剂
SMS
Hetlioz
tasimelteon
Vanda
史密斯-马吉利综合症
SMN2
SMA
再生元
LDL-C
高胆固醇血症
pegunigalsidase alfa
Protalix
ProCellEx
HoFH
evinacumab
Viltepso
NS Pharma
viltolarsen
杜氏肌营养不良症
ANGPTL3
凯西集团
植物细胞蛋白表达系统
paxalisib
mTOR
PI3K
胶质母细胞瘤
risdiplam
Kazia Therapeutics
GDC-0084
surufatinib
法布里病
和黄医药
索凡替尼
胰腺神经内分泌肿瘤
DMD
杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！
Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，通过跳过第53号外显子发挥作用。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
国产激酶抑制剂！和黄医药索凡替尼治疗神经内分泌瘤：年底中国上市，2020-21年提交美欧申请!
索凡替尼是一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)！
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)显著延缓肺功能下降！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
原发性胆汁性胆管炎(PBC)同类最佳、突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar III期临床成功!
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
胸腺癌新药！默沙东/卫材在日本提交Lenvima(乐伐替尼)新适应症申请，疾病控制率95.2%！
在中国，Lenvima已获批2个治疗适应症：肝癌、甲状腺癌。