激酶抑制剂
胰腺神经内分泌肿瘤
索凡替尼
GDC-0084
Kazia Therapeutics
paxalisib
mTOR
和黄医药
凯西集团
Protalix
植物细胞蛋白表达系统
法布里病
surufatinib
PI3K
胶质母细胞瘤
nintedanib
ILD
Ofev
勃林格殷格翰
间质性肺病
尼达尼布
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
SMA
risdiplam
SMN2
剪接修饰剂
罗氏
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
软骨发育不全症
vosoritide
FL
MZL
TG Therapeutics
PI3Kδ
FGFR3
C型利钠肽
IAP拮抗剂
DebioPharma
化放疗增敏剂
头颈癌
BioMarin
umbralisib
滤泡性淋巴瘤
HoFH
evinacumab
LDL-C
再生元
高胆固醇血症
ANGPTL3
杜氏肌营养不良症
DMD
边缘区淋巴瘤
NS Pharma
Viltepso
viltolarsen
Debio 1143
新型放化疗增敏剂！首创IAP抑制剂Debio 1143联合放化疗一线治疗头颈癌：显著延长生存期！
Debio 1143是一种IAP(细胞凋亡抑制蛋白)抑制剂，促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟进入审查！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查！
治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！
Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，通过跳过第53号外显子发挥作用。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
国产激酶抑制剂！和黄医药索凡替尼治疗神经内分泌瘤：年底中国上市，2020-21年提交美欧申请!
索凡替尼是一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)！
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)显著延缓肺功能下降！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。