囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
来源：本站原创 2020-08-23 15:56
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
2020年08月23日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）150mg联合用药方案，用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在一个F508del突变和一个最小功能突变（F/MF）的患者，或存在2个F508del突变（F/F）的患者。
此次批准，使欧洲多达10000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变的CF患者，有史以来第一次有资格获得一款针对疾病内在病因的治疗药物；此外，对于年龄≥12岁、携带2个F508突变的CF患者，也将有资格获得一种新的三联治疗方案，目前这类患者有资格接受Vertex公司另一款已被欧盟批准的CF药物。
在美国，这款三联疗法已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor），该药适用于：CFTR基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者。此前，FDA已授予Trikafta优先审查资格、快速通道资格、突破性药物资格（BTD）。
F508del突变是导致CF的最常见突变。在美国，Trikafta的批准上市，首次使大约6000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变（F/MF）的CF患者拥有了一款针对疾病内在病因的治疗药物。此外，对于有资格接受Vertex公司另外三种FDA批准的CF药物治疗的约12000例携带一个或两个F508del突变的CF患者，也有资格接受Trikafta治疗。
欧盟批准Kaftrio，基于两项全球III期研究的结果：一项是24周安慰剂对照研究，在年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变的CF患者中开展；另一项是4周头对头研究，在年龄≥12岁、携带2个F508del突变的CF患者中开展，将三联疗法（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与双联疗法（tezacaftor/ivacaftor）进行比较。2项研究均显示，主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点有统计学意义和临床意义的改善。在这2项研究中，ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案的耐受性均良好。
荷兰乌得勒支大学医学中心肺内科主任、Harry Heijerman教授表示：“这款三联疗法已被证明对CF患者的一些结果指标有重大影响。临床数据显示，在接受三联疗法的患者中，肺功能和其他重要指标都有显著改善，如通过CFQ-R呼吸域评分测定的汗液氯含量和生活质量。我现在期待着看到这种药物在临床实践中的影响。”
Vertex总裁兼首席执行官Reshma Kewalramani表示：“今天对CF患者及其家庭和Vertex而言是一个重大的日子，使我们为所有CF患者提供治疗的终极目标又近了一步。我要感谢我们兢兢业业的科学家、研究人员以及参与了我们临床试验的CF患者，使这种创新药物能够在欧洲获得批准。如果没有他们的奉献，这一里程碑就不可能实现。”
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
目前，Vertex公司已上市多款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor）这三款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而新的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。（生物谷Bioon.com）
原文出处：European Commission approves KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination With Ivacaftor to Treat Cystic Fibrosis in People Ages 12 Years and Older
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