诺华
CF
非小细胞肺癌
囊性纤维化
Vertex
RET抑制剂
Trikafta
capmatinib
NSCLC
MET抑制剂
selpercatinib
罗氏
Tabrecta
甲状腺癌
礼来
Symdeko
Cystadrops
Recordati
半胱胺滴眼液
胱氨酸沉积症
阵发性夜间血红蛋白尿
贫血
基石药业
LNP023
PNH
Kalydeco
Gavreto
回肠胆汁酸转运体抑制剂
家族性进行性肝内胆汁淤积症
胆汁淤积症
BioMarin
PFIC
odevixibat
F508del
Albireo
IBATi
C型利钠肽
FGFR3
先天性纤溶酶原缺乏症
纤溶酶原
Blueprint
Ryplazim
Liminal BioSciences
vosoritide
软骨发育不全症
C-PLGD
pralsetinib
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide显著提高年化生长速度！
与安慰剂组相比，vosoritide治疗组儿童年化生长速度增加1.57厘米/年。
罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市：首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物！
Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。
肺癌精准治疗！美国FDA批准RET抑制剂Gavreto治疗RET融合阳性肺癌，基石药业拥有中国权利！
2020年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准精准肿瘤学药物——RET激酶抑制剂Gavreto（pralsetinib），用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在同一天，FDA还受理了Gavreto
全球首个RET激酶抑制剂！礼来“不限癌种”精准肿瘤学药物Retevmo治疗肺癌&甲状腺癌疗效强劲！
Retevmo是第一个专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。
肺癌精准治疗！诺华强效MET抑制剂Tabrecta治疗METex14突变非小细胞肺癌（NSCLC）疗效强劲！
Tabrecta是美国FDA批准的首个也是唯一一个靶向METex14的肺癌药物。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法获美国FDA受理，用于治疗更多的CF患者！
目前，Vertex有4款药物上市，可治疗90%的CF患者。
罕见病新药！诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！
LNP023可控制这种疾病的溶血机制，有潜力改变PNH的治疗模式。
罕见病新药！美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops：治疗胱氨酸沉积症的眼部表现！
Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积。