基因疗法
BioMarin
实体瘤
卵巢癌
铂耐药
Debio 1143
DebioPharma
VBL Therapeutics
VB-111
SRK-015
肌肉生长抑素
脊髓性肌萎缩症
IAP拮抗剂
SMA
化放疗增敏剂
TG Therapeutics
PI3Kδ
umbralisib
滤泡性淋巴瘤
边缘区淋巴瘤
MZL
FL
C型利钠肽
头颈癌
FGFR3
vosoritide
软骨发育不全症
Scholar Rock
因子VIII
PD-1
Mekinist
spartalizumab
Tafinlar
免疫治疗
BRAF
囊性纤维化
F508del
Kaftrio
Trikafta
Vertex
诺华
黑色素瘤
A型血友病
软骨发育不全 孤儿药
BMN270
valoctocogene roxaparvovec
valrox
通用型
施维雅
CAR-T
CD19
PBCAR0191
Precision
CF
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
黑色素瘤“免疫+靶向”一线治疗！诺华spartalizumab+Tafinlar+Mekinist组合III期临床失败！
spartalizumab是一种抗PD-1疗法，目前正开发用于多种类型肿瘤。
通用型CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予Precision/施维雅PBCAR0191快速通道资格！
PBCAR0191利用ARCUS基因组编辑改造供体T细胞，抗肿瘤并减少移植物抗宿主病风险。
维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类
全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
脊髓性肌萎缩症(SMA)创新疗法！美国FDA授予肌肉生长抑素激活抑制剂SRK-015罕见儿科疾病资格！
目前，已有3款SMA疗法上市，1款在中国上市。
实体瘤基因疗法！VBL首创抗癌基因疗法VB-111治疗铂耐药卵巢癌展现强劲疗效！
VB-111是一种腺病毒基因疗法，具有2种机制：饿死肿瘤，将肿瘤由“冷”变“热”。
新型放化疗增敏剂！首创IAP抑制剂Debio 1143联合放化疗一线治疗头颈癌：显著延长生存期！
Debio 1143是一种IAP(细胞凋亡抑制蛋白)抑制剂，促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟进入审查！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查！
治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。