默沙东
软骨发育不全症
vosoritide
burosumab
Crysvita
FGF-23
FGFR3
C型利钠肽
MK-6482
HIF-2α抑制剂
VHL综合征
缺氧诱导因子
BioMarin
透明细胞肾细胞癌
XLH
X连锁低磷血症
P-选择素
crizanlizumab
VOC
血管闭塞性危象
镰状细胞病
诺华
Adakveo
罗氏
DMD
协和发酵麒麟
Sarepta
SRP-9001
杜氏肌营养不良
基因疗法
ccRCC
大麻素
褪黑素受体激动剂
史密斯-马吉利综合症
Lenvima
乐伐替尼
卫材
乐卫玛
Vanda
tasimelteon
PPARδ激动剂
PBC
seladelpar
原发性胆汁性胆管炎
SMS
Hetlioz
多受体酪氨酸激酶抑制剂
胸腺癌
Epidiolex
CBD
GW制药
TSC
CymaBay
大麻二醇
胰岛素样生长因子-1受体
甲状腺眼病
IGF-1R
Horizon
Tepezza
teprotumumab
单克隆抗体
结节性硬化症
原发性胆汁性胆管炎(PBC)同类最佳、突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar III期临床成功!
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
胸腺癌新药！默沙东/卫材在日本提交Lenvima(乐伐替尼)新适应症申请，疾病控制率95.2%！
在中国，Lenvima已获批2个治疗适应症：肝癌、甲状腺癌。
首个甲状腺眼病药物！IGF-1R靶向单抗Tepezza疗效强劲持久：显著改善眼球突出！
Tepezza唯一被批准治疗TED的药物，将改变临床治疗格局。
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！美国FDA批准Epidiolex：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
Epidiolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。
诺奖靶点新药！美国FDA授予默沙东HIF-2α抑制剂MK-6482突破性药物资格：治疗罕见肾癌！
MK-6482用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟CHMP推荐批准，用于青少年和成人患者！
Crysvita是第一种直接靶向FGF23的单抗药物。
杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准，已在8个国家上市！
Adakveo是第一个被批准用于SCD患者预防血管阻塞性危象(VOC)的靶向疗法。