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  • 杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926最新数据:蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善

    2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床(ambulatory)DMD男孩的初步数据表明,PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安

  • Sci Rep:新方法有助于治疗杜氏肌营养不良症

    根据最近的一项研究,研究人员确定了一组小分子,可能为开发针对杜氏肌营养不良症(DMD)的新疗法打开了大门。

  • Nat Med:基因疗法治疗杜氏肌营养不良症

    杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此,慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法,可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。

  • 首次!杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款!

    2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商,致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现,FDA已批准了Cumberland公司在7岁及

  • 杜氏肌营养不良症药物!Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降

    2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51(eteplirsen)于2016年9月底获得美国FDA加速批准,成为首个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。作为加速批准的一部分,Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究,以验证药物的疗效。近日,Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul

  • SCRR:“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷

    2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章,通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合,并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中,能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞",是由含有正常的dystrophin蛋白(肌肉结构性蛋白,而杜氏肌营养不良症患者

  • Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光

     小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示,ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。

  • Sci Adv:重磅!科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法,这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良(DMD)症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌,这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源:

  • 治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

    日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。

  • 罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

    Exondys 51专门适用于51号外显子跳跃的DMD患者。