肝肾综合征
特利加压素
肾功能
ATX
ziritaxestat
Galapagos
terlipressin
Mallinckrodt
再生元
IL-4
嗜酸性食管炎
赛诺菲
HRS-1
吉利德
系统性硬化症
Fintepla
Dravet综合征
Zogenix
癫痫
芬氟拉明
核输出抑制剂
德琪医药
selinexor
Karyopharm
SINE
Xpovio
多发性骨髓瘤
IL-13
Dupixent
Orphazyme
arimoclomol
尼曼-匹克病C型
热休克蛋白
罕见病
胎儿血红蛋白
基因编辑
CRISPR Therapeutics
CRISPR
CTX001
HbF
Vertex
特瑞普利单抗
CD47
Soliris
PNH
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
2型炎症
dupilumab
pegcetacoplan
Apellis
MDS
magrolimab
别吃我
吉利德科学
骨髓增生异常综合症
Cas9
镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
美国首个C型尼曼-匹克病(NPC)药物：热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
君实生物特瑞普利单抗治疗软组织肉瘤获FDA孤儿药资格认定
9月17日，君实生物发布公告称其品特瑞普利单抗用于治疗软组织肉瘤获得FDA 颁发孤儿药资格认定，这是特瑞普利单抗获得的第3个孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤及鼻咽癌已分别获得 FDA 孤儿药资格认定。软组织肉瘤为罕见的异质性肿瘤，其病理类型复杂、肿瘤异质性明显，目前 临床治疗软组织肉瘤的药物主要为细胞毒类抗肿瘤药物，其不良反应相对
总缓解率92%！美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
嗜酸性食管炎创新药！美国FDA授予赛诺菲/再生元Dupixent突破性药物资格：III期临床疗效显著！
今年6月，Dupixent(达必妥)在中国获批，治疗特应性皮炎。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)遭美国FDA拒绝批准，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
系统性硬化症新药！吉利德/Galapagos选择性ATX抑制剂ziritaxestat概念验证2期研究成功！
ziritaxestat是一种小分子选择性ATX抑制剂，由Galapagos与吉利德共同开发，
首创核输出抑制剂！德琪医药ATG-010(selinexor)治疗外周T和NK/T细胞淋巴瘤完成首例患者给药！
selinexor(Xpovio)是唯一批准的核输出抑制剂，已获美国FDA批准2个肿瘤适应症。
罕见儿科癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明)治疗Dravet综合征第3项III期临床：显著减少抽搐发作！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。