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  • 全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准!

    2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,具体为:(1)SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的

  • 重要成果聚焦基因疗法研究新进展!

    本文中,小编整理了多篇重要研究成果,共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展,分享给大家!图片来源:mainnews.net【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病doi:10.1172/jci.insight.130260   doi:10.1073/pnas.1906182116精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病,会导致血液中氨基酸

  • 全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效!

    2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华(Novartis)旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec,AVXS-101)鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示,接受剂量B(1.2 x 10的14次方 vg)一次性鞘内注射

  • 重磅!两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病!

    2020年3月23日讯 /生物谷BIOON /——精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病,会导致血液中氨基酸精氨酸的积累。然而,当婴儿蹒跚学步的时候,他们的肌肉开始僵硬,随后出现癫痫、震颤和发育迟缓,随着时间的推移,该病可导致严重的智力障碍。加州大学洛杉矶分校的科学家们已经开发出两种新的方法,将具有功能的精氨酸酶基因拷贝传递给缺乏精氨酸酶的小鼠。一种方法是每3天给小鼠

  • 全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma获日本批准,治疗2岁以下儿童!

    2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华(Novartis)近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童患者,包括在诊断时为症状前(pre-symptomatic)的患者。需要指出的,接受Zolgensma治疗的患者,必须抗A

  • Sci Trans Med: 基因疗法如何治疗致命性心脏病

    达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病,其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能,这将进一步导致心脏,骨骼肌,神经系统,眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年,或需要心脏移植才能够继续维持生命。

  • Circulation Res:基因疗法可有效治疗巴氏症候群

    Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病,是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生,并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明,基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。

  • 杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格

    3月2日,强生旗下西安杨森宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其腺相关病毒(AAV)-色素性视网膜炎GTP酶调节剂(RPGR)基因疗法优先药物资格(PRIME)和前沿治疗药品(ATMP),用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目,西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI

  • Nat Commun:基因疗法有助于治疗亨廷顿症

    亨廷顿舞蹈病(HD)是一种罕见的,由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病,其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法,可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元。该研究成果已于2020年2月27日发表在《nature communications》杂志上。

  • 全球首个血友病基因疗法!BioMarin公司valrox在美欧进入审查,单次输注3年后年出血率减少96%!

    2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其提交的生物制品许可申请(BLA),该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN27