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  • 镰状细胞病(SCD)基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo获欧盟授予优先药物资格(PRIME)!

    Zynteglo已在欧洲上市,定价1210万人民币!

  • Nat Cell Biol:利用CRISPR对免疫反应进行编辑,使得基因疗法更有效

    2020年9月17日讯/生物谷BIOON/---基因治疗一般依靠腺相关病毒(AAV)等病毒将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中,分子剪刀可以移除有缺陷的基因,并添加一个缺失的序列或暂时改变它的表达,但人体对AAV的免疫反应会阻碍整个努力。为了克服这一障碍,来自美国匹兹堡大学医学院的研究人员在一项新的研究中构建出一种以不同方式使用CRISPR的系

  • 持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极

    9月11日,Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布,双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817(VY-AADC),在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中,14名患者在接受治疗3年之后,仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817

  • 帕金森病基因疗法!NBIb-1817一次性给药后3年:持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能!

    NBIb-1817编码AADC酶,该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展,大脑中AADC酶减少。

  • Sci Trans Med:基因疗法新突破

    在最近一项研究中,来自儿童医学研究所的科学家们发现了有助于改善治疗严重肝遗传病的策略。相关论文发表在《Science Translational Medicine》杂志上。

  • 全球首个血友病基因疗法!valrox在美欧监管均遇阻碍:单次输注3年后年出血率减少96%!

    valrox是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法

  • Sci Adv:新型基因疗法有望治疗遗传性失明患者

    2020年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --色素性视网膜炎是一种最常见的先天性失明症,近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自德国慕尼黑大学等机构的科学家们通过对色素性视网膜炎小鼠模型进行研究发现,靶向激活具有相似功能的基因或能弥补主要的缺陷。图片来源:medicalxpress.com目前德国有4万多名患者遭受色

  • 《自然》子刊:CRISPR新用法 解决基因疗法易失效的难题

     基因疗法一般靠病毒(如腺相关病毒,即AAV)将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中,分子剪刀可以剪断一个缺陷基因,然后加入缺失的序列或暂时改变其表达。然而,机体对AAV产生的免疫反应却可能使治疗失效。为了解决这一障碍,近日匹兹堡大学(University of Pittsburgh)医学院的研究人员创建了一种不同的CRISPR系统。这

  • 阿尔茨海默症在研药物盘点:从抗β淀粉样蛋白到基因疗法

     目前,全世界有超过4000万痴呆症患者,这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症(AD)占痴呆症的大部分,几十年来,唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物,但这类药物只能对症治疗,并且最多只有适度的效果。多年来,研究人员主要集中精力研究AD在大脑中可见的物理表现,即细胞外淀粉样斑块和最近的细胞内tau蛋白缠结。这在很大程度上是一项

  • 科学家们如何利用基因疗法治疗多种人类疾病?

    本文中,小编整理了近期科学家们发表的多篇研究报告,共同聚焦基因疗法治疗多种人类疾病的研究新进展,分享给大家!图片来源:CC0 Public Domain【1】Brain解读:科学家或有望利用新型基因疗法来治疗多种人类大脑疾病doi:10.1093/brain/awaa161个单独的基因突变会诱发一种改变生命的疾病,并会对机体多个系统产生影响,比如几十种溶酶体