首页 » 标签 :“基因疗法”(共找到约430条相关新闻)
  • 罕见皮肤病基因疗法!EB-101进入III期临床,治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)!

    2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日,该公司宣布,已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会(IRB)批准,启动关键性III期VIITAL试验,评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB),这是一种以皮肤起水泡

  • 1210万元,全球首个β地中海贫血基因疗法上市!蓝鸟生物在德国推出Zynteglo,按效果分5期付款!

    2020年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird)是一家行业领先的基因治疗公司。近日,该公司宣布,在德国推出Zynteglo(LentiGlobin,含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞),这是一种一次性的基因疗法,用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非

  • 自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格!

    2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的罕见儿科疾病资格认定(RPD)。ARU-1801是一种改

  • 或引发癌症 基因疗法 “悠着点儿”

     腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类,但一些科学家担心,引入的 DNA 可能会产生致癌突变。本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际,一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒(AAV)的一个精简版本,人们认为它是安全的,因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到

  • 全球首个血友病基因疗法!BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病,3年后年出血率减少96%!

    2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》(NE

  • 溶酶体贮积症基因疗法!Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME),治疗MPS IIIA!

    2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予ABO-102项目优先药物资格(PRIME)。ABO-102是一种腺相关病毒9(AAV9)基因疗法,用于治疗Sanfilippo综合征A型(MPS

  • 全球首个血友病基因疗法:valrox治疗A型血友病在欧美进入审查,单次注射年出血率降低96%

    2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请(MAA)。该MAA将于

  • 罗氏获DMD基因疗法授权

     今日,罗氏(Roche)和Sarepta Therapeutics公司共同宣布,双方达成许可授权协议,罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款(包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资)和潜在17亿美元的里程碑付款。根据Vantage的报道,这是迄

  • 首款血友病基因疗法在美国递交上市申请

       今日,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请(BLA),治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出,这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今

  • Nat Biomed Eng:新型基因疗法策略

    近日,科学家开发了一种新的基因疗法,可以利用人类细胞大量生产携带遗传物质的纳米颗粒,并用于治疗疾病。在该研究中,实验性疗法减缓了神经胶质瘤小鼠的肿瘤生长并延长了其存活时间。