基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。
从“假基因”到“致病元凶”！Brain新研究：SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫，多模型证实其功能与致病机制
研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变，伴癫痫和发育障碍；证实SSPOP为功能基因，斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电，明确其致病作用。
Nature：罕见基因突变大幅增加多动症风险
研究团队通过对 8895 名 ADHD 患者和 53780 名对照个体的外显子测序数据中罕见编码区突变的分析，鉴定出三个与 ADHD 密切相关的基因——MAP1A、ANO8 和 ANK2。
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
《细胞》：中国科学家开发阿尔茨海默病新疗法！
该研究发现了一个极具潜力的AD治疗靶点——胆囊收缩素B受体（CCKBR）。此外，研究团队设计出一种能够精准靶向该受体、高效穿透血脑屏障的潜在药物分子3r1。
Nat Biotechnol：蛋白疗法通过逆转聚糖“刹车”来增强对肿瘤的免疫攻击
通过使用称为凝集素的分子阻断这些聚糖，研究人员证明能显著增强免疫系统对癌细胞的反应。为此，他们创建了名为AbLecs的多功能分子，将凝集素与靶向肿瘤的抗体相结合。
细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器，可按RNA指令打开基因表达
该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构，揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。
Nature：利用CELLFIE平台有望改善CAR-T细胞疗法
新研究引入了CELLFIE——一个CAR T细胞工程化及高内涵CRISPR筛选平台，使研究人员能够系统化改造CAR T细胞并评估其治疗潜力。
合成致死新进展：新型抑制剂联手PARP疗法，针对耐药难题
在乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌和胰腺癌等癌症类型中，BRCA1/2基因常常突变，导致同源重组修复功能受损。基于这一思路，PARP抑制剂应运而生，并已成为治疗这类癌症的重要疗法。