Cell Stem Cell：基因编辑的"蝴蝶效应"：清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险，提出新策略
该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险：即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑，也会引发大范围的染色质扰动。
Nature：罕见基因突变大幅增加多动症风险
研究团队通过对 8895 名 ADHD 患者和 53780 名对照个体的外显子测序数据中罕见编码区突变的分析，鉴定出三个与 ADHD 密切相关的基因——MAP1A、ANO8 和 ANK2。
Sci Adv：免疫疗法不灵？巨噬细胞的“胆固醇外排”或是关键钥匙！
来自伊利诺伊大学癌症中心等机构的科学家们通过研究，意外地在胆固醇代谢中找到了关键线索。原来，巨噬细胞内部一个负责“外排”胆固醇的转运蛋白—ABCA1，竟是决定其抗癌态度的“开关”。
《细胞》：中国科学家开发阿尔茨海默病新疗法！
该研究发现了一个极具潜力的AD治疗靶点——胆囊收缩素B受体（CCKBR）。此外，研究团队设计出一种能够精准靶向该受体、高效穿透血脑屏障的潜在药物分子3r1。
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
Nat Biotechnol：蛋白疗法通过逆转聚糖“刹车”来增强对肿瘤的免疫攻击
通过使用称为凝集素的分子阻断这些聚糖，研究人员证明能显著增强免疫系统对癌细胞的反应。为此，他们创建了名为AbLecs的多功能分子，将凝集素与靶向肿瘤的抗体相结合。
合成致死新进展：新型抑制剂联手PARP疗法，针对耐药难题
在乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌和胰腺癌等癌症类型中，BRCA1/2基因常常突变，导致同源重组修复功能受损。基于这一思路，PARP抑制剂应运而生，并已成为治疗这类癌症的重要疗法。
细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器，可按RNA指令打开基因表达
该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构，揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。