Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
Nature系列综述：in vivo CAR-T细胞疗法
该综述探讨了 in vivo CAR-T 的核心技术——包括脂质纳米颗粒（LNP）递送 RNA 以及工程化病毒载体，并讨论如何通过技术改良开发适用性更广、更优的 CAR-T 细胞疗法。
2025-11-18
Nature子刊：武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒，增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统，通过敲除 TRAP1 基因，导致癌细胞线粒体崩溃，增强化疗诱导的细胞坏死，从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Nature：“釜底抽薪”，抗孕激素疗法或可预防乳腺癌
靶向孕激素受体信号通路有望成为预防高风险绝经前女性侵袭性乳腺癌的有效策略，为乳腺癌化学预防提供了新的分子靶点和生物标志物。
2025-12-08
Nature：利用CELLFIE平台有望改善CAR-T细胞疗法
新研究引入了CELLFIE——一个CAR T细胞工程化及高内涵CRISPR筛选平台，使研究人员能够系统化改造CAR T细胞并评估其治疗潜力。
2025-10-01
CAR-T细胞疗法研究进展（第51期）
2025-09-01
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19