Nature：罕见基因变异如何引发阿尔茨海默病？科学家发现关键机制及潜在疗法
来自麻省理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了罕见基因变异如何导致阿尔茨海默病，为治疗这一疾病带来了新的希望。
2025-09-15
Cell：新研究表明AOAH增强多种癌症免疫疗法，有望开发出新的免疫疗法
该研究系统揭示了AOAH增强抗肿瘤免疫的独特分子机制。这种分泌性脂肪酶能够清除肿瘤微环境中抑制免疫应答的特定磷脂酰胆碱分子。
2025-11-25
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Nat Biotechnol：基因“精准排雷”——新方法以5%的成本揪出基因编辑的“脱靶暗箭”
研究人员的巧思在于发明了一种让被编辑过的DNA自己“举手报告”的方法—CHANGE-seq-BE。
2026-01-05
2025数字疗法大会盛大开幕，海南数字疗法创新岛加速腾飞
为加快打造海南全球数字疗法创新岛品牌，吸聚全球数字疗法创新要素资源，2025年8月15日—16日，“2025数字疗法大会”在海南省海口市盛大开幕。
2025-08-25
Science：基因调控新范式！目标基因如何“囚禁”自己的增强子？
我们曾以为，基因的表达与沉默，如同一场精心编排的管弦乐，由启动子 (promoter) 作为乐团的指挥席，而远方的增强子 (enhancer) 则是那位激情四溢、手持指挥棒的灵魂指挥家。这位&ldqu
2025-09-24
Nature系列综述：in vivo CAR-T细胞疗法
该综述探讨了 in vivo CAR-T 的核心技术——包括脂质纳米颗粒（LNP）递送 RNA 以及工程化病毒载体，并讨论如何通过技术改良开发适用性更广、更优的 CAR-T 细胞疗法。
2025-11-18
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术？不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控
研究人员通过系统性的设计与优化，开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具，并在非人灵长类动物模型中，成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。
2025-10-15