Nat Biotechnol：巧用大脑“排污管”，新型基因疗法精准投递“修复兵”

科学家们通过研究绕开血脑屏障，借用大脑自有的类淋巴系统，将经过特殊改造的腺相关病毒载体高效、广泛地递送至小鼠全脑，并实现了对人类胶质细胞的特异性感染。

2026-07-14

Cell子刊：仇子龙团队开发AAV基因疗法，逆转自闭症相关症状

该研究揭示了 CSNK2B 基因单倍剂量不足导致自闭症与癫痫的机制，开发了 AAV-CSNK2B 基因疗法，显著逆转了疾病表型，并建立了无创、可转化的脑电图生物标志物。

2026-05-31

研究数据为先天性耳聋患者重复给予AAV1-hOTOF基因疗法的安全性和有效性提供了初步证据。需要更长的随访时间和更大的队列来进一步确认重复基因治疗的安全性和有效性。

2026-07-08

研究借助基因工程改造的干细胞成功在动物模型中逆转新发 1 型糖尿病，为这类顽疾的根治带来了全新希望。

2026-06-10

该研究通过将多个功能验证的增强子片段组装成合成超级增强子（SSE），赋能精准病毒免疫疗法——只杀肿瘤、不伤害健康细胞。在侵袭性胶质母细胞瘤小鼠模型中，实现了单次注射、肿瘤清零、防止复发的强大抗癌效果。

2026-04-11

这项研究指出了一种可能的新方法来对抗TNBC，即将靶向‘智能炸弹’药物与关闭癌细胞能量工厂的治疗相结合。

2026-10-29

本研究产生的非模式、非作物禾本目参考基因组，现为解析禾本科生态和经济重要性所依赖的多样化和复杂性状提供了宝贵资源。

2026-08-27

SSE 能够利用定义胶质干细胞表型的独特核心转录程序，并实现精确的免疫激活。这种方法在其他需要精确控制特定细胞状态中转基因表达的场景中可能具有更广泛的应用价值。

2026-04-22

研究结果证实，突变型与基因修正型DA-NPCs均可在灵长类大脑内整合定植并发挥功能。本研究为遗传性PD个体化再生治疗的临床可行性提供实验依据。

2026-07-23

这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。

2026-02-23