首页 » 标签 :“基因编辑”(共找到约413条相关新闻)
  • Nature子刊重大突破:纳米颗粒实现器官特异性基因编辑

    2020年4月7日讯 /生物谷BIOON /--含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布,诱导器官特异性基因调控。脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的,它依赖于高效的lnp

  • Nat Biotechnol:开发出能同时对多个基因组位点进行编辑的超强基因编辑工具—CHyMErA

    2020年4月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中,来自多伦多大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术能同时对基因组中多个位点进行编辑,从而就有望帮助研究不同DNA的组合与人类健康和疾病的关联。基于CRISPR的DNA编辑技术能通过对任何人类基因进行精确剔除来研究其功能,从而就

  • Nat Chem Biol:科学家开发出新型Cas9突变体 有望未来让基因编辑变得更加精准

    2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --“基因魔剪”CRISPR-Cas9引起能在特殊靶向位点切割DNA而彻底改变了遗传学领域的研究,如今研究人员能利用Cas9酶来专门关闭基因的表达,或将新型DNA片段插入到基因组中,但不论Cas9有多么专一特殊,其都会切开一些不该切开的位点;近日,一项刊登在国际杂志Nature Chemical Biology上

  • 艾尔建/Editas体内基因编辑疗法完成首例患者给药

    3月4日,艾尔建和Editas Medicine联合宣布,基因疗法AGN-151587(EDIT-101)用于遗传性失明疾病Leber氏先天性黑蒙症10型(LCA10)的1/2期临床已完成首例患者给药。这是世界上第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。这项研究名为BRILLIANCE,是一项开放标签、多中心临床试验,将评估AGN-151587在约18

  • 世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药

     5日,Editas Medicine公司,和艾尔建(Allergan)公司联合宣布,名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587(EDIT-101),在治疗Leber先天性黑朦10(LCA10)患者中的安全性,耐受性和疗效。新闻稿指出,AGN-1515

  • Science子刊:基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折!新研究揭示它可导致大量不想要的DNA重复

    2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自德国明斯特大学的研究人员发现,在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中,不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上,论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions of DNA te

  • 基因编辑大牛张锋利用基于CRISPR-Cas13的SHERLOCK系统检测冠状病毒2019-nCoV

    2020年2月16日讯/生物谷BIOON/---最近的新型冠状病毒SARS-CoV-2(之前称为2019-nCoV,这种病毒感染导致的疾病称为COVID-19)疫情给全球健康带来了巨大挑战。为了应对这一全球挑战,美国布罗德研究所、麦戈文脑科学硏究所及其合作机构致力于提供潜在有用的信息,包括分享可能能够支持开发潜在诊断方法的信息。作为采取的应对措施的一部分,张

  • 基因编辑大牛张锋出手!1小时可快检新冠病毒

    2月15日,美国麻省理工学院旗下的麦戈文研究所发布消息称,其开发的核酸检测系统SHERLOCK有望在1小时内实现新型冠状病毒检测。该团队已公布详细操作流程,并表示可向新冠病毒研究者提供检测套件。但由于目前未检测过来自真实患者的样本,该方法还不能用于临床诊断。该工作由麦戈文研究所教授张锋等人完成。张锋是美国科学院院士、麻省理工学院终身教授,也是基因编辑工具CR

  • Sci Adv:CRISPR基因编辑能够修复遗传性肝损伤

    近日,来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明,一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生,并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明,这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏以及其它同基因不同位点的突变导致的罕见代谢尿素循环异常的患者。

  • Science:经过CRISPR基因编辑的CAR-T细胞在癌症患者体内是安全的

    2020年2月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学和斯坦福大学的研究人员将两种最先进的方法---CRISPR(对DNA进行编辑)和T细胞疗法(利用免疫系统的哨兵破坏肿瘤)---结合在一起,从而在快速发展的癌症免疫疗法领域开创了新的篇章。他们报道两名女性和一名男性,年龄都在60多年,其中的一人患有肉瘤,剩余两人患有一种称为多