SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
Science：剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中，这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
研究论文报道了一种名为TBE（Thymine base editor）的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比，TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
Nature子刊：杨辉/周英思/童华威等开发两种新型碱基编辑器，可直接高效编辑T和C
该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶（UNG）开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE，可用于直接编辑胸腺嘧啶（T）和直接编辑胞嘧啶（C），扩大了碱基编辑器的目标范围。