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Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-30

Nat Biotechnol:利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑

在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法

2024-02-26

Cell:成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具

一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来,这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶,经过基因修饰后具有相同的功效,但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分

2023-10-15

Nature:经过基因编辑的猪肾脏可在食蟹猴体内存活长达2年

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员改变了几只小型猪的基因组,并将它们的肾脏移植到食蟹猴体内,以观察是否能降低排斥反应的发生几率。他们发现改变它们的基因组可以降低它们的器官移植到灵长类动物

2023-10-13

Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病

在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进

2023-08-08

Science:通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产

在一项新的研究中,来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素(lignin)---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树,同时还改善了它们的木材特性。这

2023-07-19

Nature:新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构

在一项新的研究中,该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构,它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。

2023-04-27

Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病

在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。

2022-11-15

Nat Commun:当心!CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。

2022-08-26

Cell:我国科学家领衔开发出一种新的高通量基因靶向技术,绘制出小鼠基因扰动图谱

基因编辑(gene editing)是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因或者它们的转录本进行修饰的一种基因工程技术。

2022-07-29