医学奇迹!基因编辑猪器官人体后存活超过6个月,刷新异种器官移植纪录
来源:生物世界 2025-09-10 11:00
该男子移植的基因编辑猪肾脏由 eGenesis 公司开发,该公司由乔治·丘奇、杨璐菡等人创立,通过 CRISPR 基因编辑解决了猪器官人体移植面临的两大障碍——免疫排斥以及猪逆转录病毒。
现年 67 岁的 Tim Andrews 是一名终末期肾病患者,在今年一月份,他接受了基因编辑猪肾脏的异种移植,移植前,他已经接受了两年多的血液透析治疗,如今,他已在猪肾脏移植后存活了超过 6 个月时间,这也是猪器官异种移植后在人体内存活的最长时间。这一结果也是异种器官移植领域的里程碑。更重要的是,在移植了猪肾脏后,他不再需要进行血液透析治疗。
Tim Andrews 在今年 1 月份接受基因编辑猪肾脏移植后出院
该男子移植的基因编辑猪肾脏由 eGenesis 公司开发,该公司由乔治·丘奇(George Church)、杨璐菡等人创立,通过 CRISPR 基因编辑解决了猪器官人体移植面临的两大障碍——免疫排斥以及猪逆转录病毒。
器官移植后存活六个月是一项了不起的成就。头六个月对于患者和移植的器官来说都是风险最高的时期,可能出现的并发症包括贫血和移植物排斥反应(即免疫系统攻击移植的器官)。六个月这个时间点标志着一切进展得非常顺利,下一个里程碑将是存活一年时间。
此前,接受基因编辑的猪器官移植后,存活时间最长的患者是一名 53 岁的美国女性 Towana Looney,该基因编辑猪肾脏由 Revivicor 公司开发,共进行了 10 处基因编辑——敲除了 3 个猪免疫原性抗原(防止免疫排斥)和 1 个猪生长激素受体(防止猪器官长的太大),还敲入了 6 个人类基因(让猪肾脏更像人肾脏)。这个基因编辑猪肾脏在她体内正常工作了 4 个月零 9 天,因出现免疫排斥而被移除。
Tim Andrews 移植的猪肾脏则经过了创纪录的 69 处基因编辑,这些基因编辑可分为三类——
敲除了会引起免疫排异的表达聚糖抗原的 3 个基因(GGTA1、CMAH、B4GALNT2L);
敲入了 7 个人类基因以减少免疫系统的对抗(补体相关的 CD46 和 CD55、凝血相关的 THBD 和 PROCR、先天免疫相关的 CD47,抑制缺血再灌注损伤、细胞凋亡和炎症相关的 TNFAIP3 和 HMOX1);
另外 59 处基因编辑则是让猪逆转录病毒基因的所有拷贝失活。
此外,一位名为 Bill Stewart 的 54 岁男性患者也接受了这种基因编辑猪肾脏移植,目前已存活将近 3 个月。
在 20 世纪 60 年代至 90 年代期间,接受动物器官移植(包括猪和黑猩猩的器官)的人的存活时间从 4 分钟到 70 天不等。近年来,接受基因编辑猪器官移植的患者通常最多只能存活两三个月。首次存活超过 6 个月的案例证实了异种器官移植技术取得了大幅进步。
目前,大多数猪器官人体移植都是出于同情治疗而进行的,但现在,已有几家公司获得监管部门的临床试验批准,以进一步测试安全性和有效性。今年早些时候,美国 FDA 批准了 United Therapeutics 公司的基因编辑猪肾脏人体临床试验。今年 4 月份,eGenesis 公司获得美国 FDA 批准进行基因编辑猪肝脏的人体临床试验。而在本周,该公司宣布,它们获得 FDA 批准,将在多达 33 名 50 岁及以上的终末期肾病患者身上试验其基因编辑猪肾脏。
值得一提的是,在异种移植领域,中国科学家走在了世界前沿——率先完成了世界首例基因编辑猪肝脏的人体移植,以及完世界首例基因编辑猪肺的人体移植。此外,截至 2025 年 9 月 5 日,中国科学家完成的亚洲首例基因编辑猪肾脏人体移植,患者已长期存活超 6 个月(183 天),且状态良好。这些基因编辑猪器官由中科奥格开发。
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