登上Cell子刊封面：复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
2025-12-01
Nat Genet：前列腺癌治疗新靶点！科学家发现破解耐药性的“钥匙”
来自加州大学旧金山分校等机构的科学家们通过研究发现了一种名为PTGES3的关键蛋白质，其如同雄激素受体的“忠实助手”，在癌细胞抵抗治疗过程中扮演着关键角色。
2025-11-07
激活大脑“清洁工”！Nat Aging：ACE 蛋白让小胶质细胞重获“噬”斑能力，或可逆转阿尔茨海默病？
这项研究的意义不仅在于发现了 ACE 的新功能，更提供了一种潜在的细胞疗法思路：通过改造小胶质细胞细胞增强 ACE 表达，或许能克服 AD 中常见的免疫细胞功能缺陷。
2025-08-11
Cell：重磅突破！一针改写大脑 DNA，罕见脑病小鼠迎来生机
随着这项研究的推进，我们有理由相信，个性化基因疗法距离临床应用又近了一步，那些曾经被视为 “绝症” 的神经系统疾病，或许在不久的将来将迎来全新的治疗转机 ！
2025-07-30
Adv Sci：挤一挤，变骨头？科学家发现干细胞“受挤压”后竟能变身成骨细胞！
这项研究的最大亮点在于，其提供了一种全新的、无需化学诱导的干细胞分化策略，这种方法简单、安全且可扩展，只需让细胞通过特定尺寸的微通道就能大规模筛选出“预处理”过的干细胞并用于临床治疗。
2025-07-15
Cell：科学家揭秘人类血管类器官发育过程中的细胞状态转变和命运决定机制
这项研究综合运用了单细胞多组学技术和基因编辑技术，为研究人类血管发育和疾病提供了一个全新的视角；通过构建详细的细胞状态图谱，他们就能精准追踪细胞分化过程中的基因表达变化和调控网络。
2025-04-29
Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17
“免疫‘特种部队’升级！Nat Immunol：遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望
来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御，并重新获得战斗的力量。
2025-04-08
Mol Ther：利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞
在这项研究中，研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体，使其能够更有效地靶向患者的T细胞，从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
2025-01-30
基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30