罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）！
来源：本站原创 2020-09-30 20:57
目前，尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。
2020年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --BridgeBio制药公司及其子公司Origin Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理fosdenopterin （前称BBP-870/ORGN001）的新药申请（NDA），这是一种环吡喃蝶呤单磷酸（cPMP）底物替代疗法，用于治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者。目前还没有批准的治疗方法来治疗A型MoCD，该病会导致婴儿和儿童严重和不可逆的神经损伤。
这是BridgeBio公司第一份NDA被受理，FDA已授予该NDA优先审查资格。此前，fosdenopterin已被FDA授予突破性药物资格（BTD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。如果fosdenopterin获得批准，BridgeBio将有资格获得一张优先审查凭证（PRV）。在美国和欧盟，fosdenopterin均被授予了孤儿药资格（ODD）。这是BridgeBio第一次接受保密协议。
A型MoCD是一种非常罕见的、常染色体隐性遗传的先天性代谢障碍，该病是由钼辅助因子（MoCo）合成中断引起的，该因子对防止s-硫氰酸酯（一种亚硫酸盐的神经毒性代谢物）的积聚至关重要。A型MoCD患者通常是患有严重脑病和顽固性癫痫的婴儿，该病进展迅速，婴儿死亡率高。那些在经历最初几个月后存活的婴儿，发育迟缓，并遭受不可逆神经损伤的影响，包括脑萎缩伴白质坏死、面部畸形和痉挛性截瘫。临床表现可能类似于缺氧缺血性脑病（HIE）或其他新生儿癫痫发作疾病，可能导致误诊和漏诊。即时检测尿液中升高的亚硫酸盐水平和S-硫氰酸盐水平以及极低的血清尿酸水平可能有助于诊断怀疑MoCD患者。
fosdenopterin是一种首创的cPMP氢溴酸盐二水合物，旨在通过替代cPMP、允许2个剩余的MoCo合成步骤（MoCo依赖性酶激活和清除亚硫酸盐）继续进行，来治疗A型MoCD。
目前，fosdenopterin正被开发用于治疗A型MoCD患者。当前，还没有疗法被批准用于治疗A型MoCD，该病会导致严重和不可逆的神经损害，患者中位生存时间为3-4年。
BridgeBio首席执行官兼创始人Neil Kumar表示：“我们要感谢帮助我们实现这一关键里程碑的患者、家属、科学家、医生和所有其他相关人员，A型MoCD是一种毁灭性的疾病，中位生存期不到4年，我们迫切希望我们的研究性疗法能够提供给那些目前没有批准的治疗方案的患者。BridgeBio的存在是为了帮助尽可能多的患有遗传病的患者，不管有多罕见。我们很感谢FDA受理了我们的第一份NDA并进行优先审查，我们期待着今年晚些时候提交infigratinib二线治疗胆管癌的第二份NDA。”（生物谷Bioon.com）
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