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  • 镰状细胞病(SCD)重大里程碑!首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)获美国FDA批准!

    2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)公司近日,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Oxbryta(voxelotor),用于12岁及以上镰状细胞病(SCD)儿童和成人患者的治疗。Oxbryta是一种每日口服一次的药物,是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物,这是SCD的根本病因。Oxbryta有望在两周内通过G

  • 镰状细胞病治疗迈入新时代!诺华P-选择素抑制剂Adakveo获美国FDA批准,降低疼痛危象频率

    2019年11月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Adakveo(crizanlizumab,前称SEG101),用于年龄在16岁及以上的镰状细胞病(SCD)成人和儿科患者,降低血管阻塞性危象(VOC)或疼痛危象的发生频率。值得一提的是,Adakveo是FDA批准的第一个也是唯一一个通过结合P选择性(P-selectin

  • 镰状细胞病创新药!靶向血红蛋白聚合-voxelotor在美进入优先审查,2024年销售或达$20亿!

    2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)公司近日,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其提交的一份新药申请(NDA),该NDA寻求加速批准voxelotor用于镰状细胞病(SCD)的治疗。voxelotor是一种每日口服一次的药物,如果获批,将成为首个靶向血红蛋白聚合的药物,这是SCD损害的根本病因。FDA已授予该NDA优先审

  • 镰状细胞病(SCD)新药!辉瑞泛选择素拮抗剂rivipansel关键III期临床失败

    2019年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞(Pfizer)近日公布了评估rivipansel(GMI-1070)治疗镰状细胞病(SCD)相关血管阻塞性危象(VOC)的关键性III期临床研究RESET(B5201002,NCT02187003)的顶线结果。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究,在6岁及以上SCD患者中开展,这些患者因VOC住院并需要静脉

  • 镰状细胞病新药!诺华P-选择素抑制剂crizanlizumab在美国进入优先审查,预防血管阻塞危象

    2019年07月17日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理crizanlizumab(SEG101)预防镰状细胞病(SCD)患者血管阻塞性危象(VOC)的生物制品许可申请(BLA),并授予了优先审查,其审查周期将由标准的10个月缩短至6个月。之前,FDA已授予crizanlizumab突破性药物资格。如果获批,crizanliz

  • Nat Med:优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病

    2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中,开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病(sickle cell disease)---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战,而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。

  • 诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获FDA突破性疗法

     诺华1月8日宣布,美国FDA已授予crizanlizumab(SEG101)突破疗法指定*,用于预防镰状细胞病(SCD)所有基因型患者的血管闭塞性危象(VOCs),也称为镰状细胞疼痛危象。VOCs不可预测且非常痛苦,可导致严重的急性和慢性并发症。Crizanlizumab(SEG101)是一种人源化抗P-选择素单克隆抗体,在血小板和血管内皮表面上与称为P-选择素的分子结合,P-选择素已

  • 镰状细胞病新药!诺华P-选择素抑制剂crizanlizumab获美国FDA授予突破性药物资格

    2019年1月9日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予crizanlizumab(SEG101,前称SelG1)预防所有基因型镰状细胞病(SCD)患者血管阻塞性危象(VOC)的突破性药物资格(BTD)。VOC也被称为镰状细胞疼痛危象(SCPC),这是一类不可预测和极度痛苦的事件,可导致严重的急性和慢性并发症。当多个血细胞粘

  • 镰状细胞病新药!诺华P-选择素抑制剂crizanlizumab显著减少血管闭塞性危象(VOC)

    2018年12月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日在美国圣地亚哥举行的第60届美国血液学会(ASH2018)年会上公布了P-选择素抑制剂crizanlizumab(SEG101,前称SelG1)治疗镰状细胞病(SCD)II期临床研究SUSTAIN事后分析的新数据。数据显示,在坚持治疗方案的SCD患者中,crizanlizumab每月一次治疗方案显著降低了S

  • 镰状细胞病(SCD)重大进展!GBT新药voxelotor III期临床获得成功!

    2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)生物制药公司近日宣布已完成了实验性药物voxelotor治疗镰状细胞病(SCD)III期临床研究(HOPE)A部分的预先计划的数据审查。数据显示,治疗12周后,与安慰剂组相比,2种剂量(1500mg,900mg)voxelotor治疗组血红蛋白水平相对基线升高>1g/dL的患者比例实现统计