通用型CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予Precision/施维雅PBCAR0191快速通道资格！
来源：本站原创 2020-08-21 15:36
PBCAR0191利用ARCUS基因组编辑改造供体T细胞，抗肿瘤并减少移植物抗宿主病风险。
CAR-T（图片来源：childrenshospital.org）
2020年08月21日讯 /生物谷BIOON/ --Precision BioSciences是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过其新颖和专有的ARCUS®基因组编辑平台改善生命。ARCUS是一个高度特异和多功能的基因组编辑平台，设计时考虑到了治疗的安全、交付和控制。利用ARCUS技术平台，该公司构建了包括多个“通用型（off-the-shelf）”CAR-T免疫细胞疗法和数个体内基因校正疗法的管线。
近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其领先的CD19导向、同种异体嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）PBCAR0191治疗晚期B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的快速通道资格（FTD）。
PBCAR0191是一种通用型同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法，来源于合格供体的T细胞、经过基因编辑去除内源性T细胞受体（TCR）的表达、并将CAR插入同一位点制备而成。其目的是，在治疗人类白细胞抗原（HLA）不匹配、肿瘤表达CD19的B细胞恶性肿瘤患者时，达到抗肿瘤的效果，同时减少发生移植物抗宿主病（GvHD）的可能性。
PBCAR0191的整个制备流程包括：来自健康捐赠者的白细胞被用来分离T细胞，并对其进行激活。在第3天，ARCUS介导的基因编辑移除TRAC、并在同一位置插入CAR。对编辑后的T细胞进行扩增，第8天时删除CD3，并重新扩增，直到第10天进行收获、小瓶分装和冷冻保存。
PBCAR0191制备流程图（点击图片查看大图）
快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的新药开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得FTD认定，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的会晤，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，以及滚动审查的机会。
Precision BioSciences首席医疗官Chris Heery医学博士表示：“FTD旨在通过加速为需要更好治疗方案的患者开发药物来满足未满足的医疗需求。我们将继续致力于证明PBCAR0191，以及我们另外两个同种异体CAR-T疗法的临床项目，在未来晚期恶性肿瘤治疗模式中发挥的作用。我们相信安全性和有效性的平衡加上同种异体细胞疗法的可及性可能会填补自体CAR-T细胞疗法留下的空白。此次FTD资格认定，将为我们在试图确定寻求监管部门批准的最佳患者群体时提供更大的灵活性。”
Precision正在利用完全规模化的专利制造工艺，推进一条细胞表型优化的同种异体CAR-T细胞疗法管线，旨在最大限度地增加可能受益于CAR-T疗法的患者数量。Precision精心挑选来自健康捐赠者的高质量T细胞作为起始材料，然后利用其独特的ARCUS基因组编辑技术，通过一步工程化程序修改细胞。
通过在T细胞受体（TCR）位点插入CAR基因，该程序在敲出TCR的同时敲入CAR，从而产生一种稳定的产品，能够可靠、快速地制造出来，来预防移植物抗宿主病。Precision通过在整个制造过程和最终产品中保持高比例的原始和中央记忆CAR-T细胞，优化其CAR-T疗法候选方案，以实现免疫细胞在体内的扩增。
PBCAR0191由Precision与施维雅合作开发。根据协议条款，Precision全权负责PBCAR0191的早期研究活动和I期临床试验的执行，以及任何II期临床试验的临床供应准备。施维雅拥有选择进入后期开发和商业化的专有权，Precision有权通过在美国50/50共同开发和共同推广选项参与合作产生的任何许可产品的开发和商业化。
目前，PBCAR0191正在进行一项1/2a期多中心、非随机、开放标签、平行分配、剂量递增和剂量扩展研究（NCT03666000），以评估PBCAR0191在成人R/R B-ALL和R/R非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的安全性和耐受性。NHL队列包括套细胞淋巴瘤（MCL）患者，这是NHL的一种侵袭性亚型，之前FDA已授予PBCAR0191治疗MCL的孤儿药资格（ODD）。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Precision BioSciences Receives Fast Track Disease Designation from U.S. Food and Drug Administration for PBCAR0191 Investigational Allogeneic CAR T Cell Therapy
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